هل تعالج الخلايا الجذعية قبل الولادة الهيموفيليا أ؟

نشر باحثون في معهد ويك فورست للطب التجديدي (WFIRM) مؤخرًا مقالًا في مجلة Nature Communications يوضح إمكانات خلايا المشيمة البشرية المهندسة بيولوجيا كـ علاج للهيموفيليا أ.

وذكر موقع ميديكال إكسبريس أن المقال الذي يحمل عنوان «زرع الخلايا المفرزة للعامل 8/ET3 في جنين الأغنام مستويات العامل 8 على المدى الطويل دون إحداث مناعة أو تسمم»، يوضح في نموذج ما قبل السريري أن زرع الخلايا الجذعية المشيمية قبل الولادة يؤدي إلى وجود الخلايا الجذعية المفقودة، عامل التخثر الذي من شأنه أن يكون علاجيًا، والذي يستمر طوال السنوات الثلاث الأولى من الحياة على الأقل.

الهيموفيليا أ

الهيموفيليا أ، اضطراب النزيف الوراثي الأكثر شيوعًا، يؤثر على أكثر من نصف مليون شخص في جميع أنحاء العالم، مما يؤدي إلى نزيف عفوي ومنهك ومهدد للحياة.

وبالرغم من التقدم الكبير الذي تم إحرازه، إلا أن تطوير الأجسام المضادة للعلاجات الحالية والنزيف الاختراقي لا يزال يشكل تحديات خطيرة.

تستكشف الدراسة جدوى وسلامة علاج ما قبل الولادة باستخدام زرع الأعضاء داخل الرحم للهيموفيليا أ.

الجدير بالذكر أن ما يقرب من 70% من الأفراد المصابين بالهيموفيليا أ لديهم تاريخ عائلي من هذا الاضطراب، مما يوفر فرصة للتشخيص والتدخل قبل الولادة.

ويهدف هذا النهج المبتكر إلى توفير مستويات العامل العلاجي 8، وتحويل اضطرابات النزيف الشديدة إلى أشكال أكثر اعتدالًا، وتحفيز التحمل المناعي، وبالتالي القضاء على خطر تكوين المثبط.

وقالت جراسا ألميدا بورادا، دكتوراة في الطب، والباحث الرئيسي في الدراسة: «لا يزال العبء الإجمالي للمرض لدى الأشخاص المصابين بالهيموفيليا مرتفعًا».

وأضافت: «إن الخيار العلاجي العلاجي، أو الذي يمكن أن يحول بشكل دائم اضطراب النزيف الشديد الذي يهدد الحياة إلى مشكلة خفيفة، من شأنه أن يغير حياة مرضى الهيموفيليا أ».

وتابعت: «نأمل أن يمهد عملنا الطريق لعلاج الهيموفيليا أ قبل الولادة، وبالتالي تمكين ولادة أطفال أصحاء كانوا سيتأثرون بهذا المرض لولا ذلك».

علاج الهيموفيليا أ قبل الولادة

وقال أنتوني أتالا، مدير معهد ويك فورست للطب التجديدي ومؤلف الدراسة: «هذه الدراسات، التي كانت ممكنة بسبب التعاون المثمر بين العديد من الباحثين، تظهر أن علاج الهيموفيليا أ قبل الولادة ممكن وآمن».

في هذا البحث الرائد، تمت هندسة خلايا المشيمة البشرية بيولوجيًا لإنتاج بروتين التخثر العامل 8، ثم تم زرعها في نموذج خروف ما قبل السريري في عمر حمل يعادل 16-18 أسبوعًا لدى البشر.

أظهرت النتائج ارتفاعًا كبيرًا في مستويات بلازما العامل 8 (> 48% أعلى من الضوابط غير المزروعة) والذي استمر طوال السنوات الثلاث من المتابعة.

والأهم من ذلك، أن الخلايا تم زرعها بنجاح في الأعضاء الرئيسية، ولم يُظهر أي من المتلقين أي استجابات مناعية سواء للخلايا المزروعة أو لبروتين العامل 8 الذي أنتجهوا.