نجاح مبكر لدواء جديد في علاج سرطان الدم النادر والمزمن

أظهر علاج جديد لمرض كثرة الحمر الحقيقية، وهو سرطان دم مميت، القدرة على التحكم في الإنتاج الزائد لخلايا الدم الحمراء، وهي السمة المميزة لهذا الورم الخبيث والعديد من أعراضه المنهكة.

يأتي ذلك بعدما خضع العلاج لتجربة سريرية متعددة المراكز بقيادة كلية إيكان للطب في جامعة إيكان.

الحد من الإنتاج الزائد لخلايا الدم الحمراء

ففي دراسة المرحلة الثانية، حد عقار روسفيرتيد من الإنتاج الزائد لخلايا الدم الحمراء، وهو المظهر الرئيسي لكثرة الحمر الحقيقية، على مدار 28 أسبوعًا من العلاج.

تشير النتائج إلى أنه يمكن أن يحل محل الفصد العلاجي، وهو شكل شائع من العلاج أثبت أنه يمثل عبئًا على العديد من المرضى.

تم نشر نتائج الدراسة في مجلة نيو إنجلاند الطبية.

تقول مارينا كريميانسكايا، أستاذة أمراض الدم والأورام الطبية: «يبدو أن روسفيرتيد يمثل خطوة مهمة إلى الأمام في علاج كثرة الحمر الحقيقية من خلال منهجه الفريد المتمثل في الحد من كمية الحديد المتاحة لإنتاج خلايا الدم».

أجرت الدكتورة كريميانسكايا، التي تشغل منصب المدير الطبي لقسم الأورام للمرضى الداخليين في مستشفى ماونت سيناي، أبحاثًا رائدة في سرطانات الدم النخاعي.

وتقول كريميانسكايا: «في انتظار المزيد من الدراسات السريرية، يمكن أن يصبح هذا العامل القابل للحقن أداة علاجية قيمة لمرض يكافح العديد من المرضى وأطبائهم من أجل السيطرة عليه».

ما هو مرض كثرة الحمر الحقيقية؟

وفقا لموقع ميديكال إكسبريس، كثرة الحمر الحقيقية هي نوع نادر من الأورام التكاثرية النقوية المزمنة، حيث يتم تشخيص 1-3 حالات جديدة لكل 100 ألف شخص كل عام في الولايات المتحدة.

ويحدث ذلك عندما يفرط نخاع العظم في إنتاج خلايا الدم، وهي حالة تعرف أيضًا باسم كثرة الكريات الحمر، والتي يمكن أن تزيد من كثافة الدم وتزيد من خطر الإصابة بالنوبات القلبية والسكتة الدماغية وجلطات الدم الأخرى.

وتشمل العلاجات الحالية الأسبرين، والأدوية التي يمكن أن تقلل من خلايا الدم الحمراء في مجرى الدم، مثل هيدروكسي يوريا، والإنترفيرون، والروكسوليتينيب؛ والفصد، والذي يتضمن سحب الدم باستخدام إبرة في الوريد لتقليل حجم الدم.

أثبتت عمليات سحب الدم المتكررة أنها مرهقة للمرضى بسبب الحاجة إلى زيارات الطبيب لفترات طويلة، كما أنها يمكن أن تؤدي إلى تفاقم أعراض نقص الحديد التي تصيب بالفعل العديد من مرضى كثرة الحمر الحقيقية.

بالإضافة إلى ذلك، غالبًا ما يكون المرضى غير متسامحين أو خائفين من هذا الخيار العلاجي.

علاوة على ذلك، أظهرت الدراسات أنه مع خيارات العلاج المتاحة حاليًا، غالبًا ما يعاني العديد من المرضى من الهيماتوكريت، وهي نسبة الخلايا الحمراء في الدم، أعلى من المستوى الآمن سريريًا بنسبة 45%، مما يجعل هؤلاء المرضى أكثر عرضة لخطر المضاعفات.

تم إجراء تجربة REVIVE في 16 مركزًا في الولايات المتحدة والهند، وتم تقييم Rusfertide من حيث السلامة والفعالية في 70 مريضًا من مرضى كثرة الحمر الحقيقية المعتمدين على الفصد.

ووجد الباحثون أن العامل كان مرتبطًا بتحسين واستمرار التحكم في مستويات الهيماتوكريت أقل من 45% خلال فترة اكتشاف الجرعة البالغة 28 أسبوعًا، وكان متفوقًا على العلاج الوهمي خلال فترة الانسحاب التي استمرت 12 أسبوعًا. المرضى الذين يعانون من عبء كبير من الأعراض مثل حكة الجلد، والتعرق الليلي، وصعوبة التركيز، والتعب أبلغوا أيضًا عن تحسن بعد العلاج بالروسفيرتيد، والذي كان جيد التحمل.

Rusfertide هو دواء قابل للحقن يمكن للمرضى تناوله ذاتيًا في المنزل، وهو يعمل في الجسم عن طريق محاكاة الهيبسيدين، وهو هرمون ينتجه الكبد ويعمل كمنظم رئيسي لتهريب الحديد، فهو يمنع تصدير الحديد إلى الدم بطريقة تعتمد على الجرعة، مما يؤدي إلى نقص الحديد الوظيفي وانخفاض إنتاج خلايا الدم الحمراء.

وقالت الدكتورة كريميانسكايا: «يُظهر Rusfertide وعدًا كبيرًا لتحقيق السيطرة المستدامة على الهيماتوكريت لدى مرضى كثرة الحمر الحقيقية، وبنفس القدر من الأهمية، فقد قلل من الحاجة إلى تكرار عمليات سحب الدم، مع بقاء بعض المرضى خاليين تقريبًا من الإجراء لأكثر من عامين ونصف».