التوصل إلى العلاج الجيني ينقذ مرضى الهيموفيليا ب من الحقن مدى الحياة

توصلت الأبحاث السريرية إلى العلاج الجيني ينقذ مرضى الهيموفيليا ب، قبل أن نعرض ما هو العلاج، فلا بد من أن يعلم القارئ أن مرضى الهيموفيليا ب، أحد الأمراض التي تصيب الدم، وعادة ما يصيب الذكور عن الأناث، فهو عبارة عن اضطراب وراثي نادر، حيث يصبح الجسم لا يعمل على تجلط الدم بشكل صحيح، وذلك نتيجة نقص البروتينات الكافية من أجل تخثر الدم، ويكون بسبب طفرة أو تغير في أحد الجينات.

مرضى الهيموفيليا ب

ويعد مرضى الهيموفيليا ب هو أحد أنواع مرض الهيموفيليا فهو يحدث نتيجة نقص عامل التجلط رقم 9، حيث يحتاج هؤلاء المرضى حقن انفسهم بشكل منتظم لتعويض البروتين المفقود، وذلك من أجل أن يكون حالتهم الصحية أفضل، وذلك وفقا لبيان صادر من المستشفى المجاني الملكي، معهد كلية لندن بجامعة لندن، المملكة المتحدة.

ونشرت مجلة الطب الجديد دراسة يوم 20 يوليو 2022، تفيد بتوصل الفريق البحثي إلى علاج جيني جديد لمرضى الهيموفيليا ب، حيث تم حقن المرضى بنسبة منخفضة من بروتين يسمى FLT180A، فقد استطاع هذا العلاج إلى جعل الجسم قادر على وقف النزيف من تلقاء نفسه.

ماهو هذا العلاج؟

ويعد FLT180A أحد أنواع العلاج الجيني الذي يتم توجيه إلى جهاز الكبد، يستهدف جعل الجسم في يضبط مستويات التجلط، ويتطلع المرضى أن يتوقفوا عن الحقن مدى الحياة من خلال الوريد، وأن يكون هناك علاج جيني جديد يستهدف عدم أخذ جرعة من هذه الحقن الوريدية.

أعراض الهيموفيليا ب

وعادة ما تكون أعراض الهيموفيليا ب عبارة عن الشعور بألم شديدة في المفاصل، علما أن متوسط سعر الحقنة الوريدية في أمريكا نحو  861 دولار أمريكي.

• ألم شديدة في المفاصل. 
• مع وجود حرارة من المفاصل وظهور كدمات تمثل نزيف داخلي. 
• وأيضا يكون هناك نزيف الفم وأيضا اللثة. 
• بالإضافة إلى نزيف الذكور بعد الختان. 
• وأيضا يكون هناك نزيف بعد أخذ أي جرعة لقاح. 
• كما يكون هناك نزيف في رأس الطفل بعد الولادة مباشرة. 
• وأيضا يكون هناك دم في البول أو البراز. 
• وكذلك يوجد نزيف في الأنف بشكل متكرر.

أسباب الهيموفيليا ب

ويكون أحد أسباب الهيموفيليا ب، هو أن الشخص يعاني من مرض وراثي يؤدي إلى خلل في البروتين التاسع الذي تكون وظيفته عبارة عن تجلط الدم، إلا أن الدواء الجديد يستهدف تعويض الجسم البروتين التاسع بحيث يصبح التجلط يتم بشكل صحيح.