علاج نيمان بيكر.. بدائل الإنزيمات أبرز الخيارات

يرغب العديد من الأشخاص في معرفة علاج نيمان بيك، وهو عبارة عن أحد الأمراض الوراثية النادرة، ويؤثر على قدرة الجسم على تحليل الدهون، ومنها: الكوليسترول والشحوم داخل الخلايا، ومن ثم تتراكم الدهون داخل الخلايا، ما يسفر عن تلف هذه الخلايا وموتها بمرور الوقت.

وغالبًا ما يؤثر هذا المرض على العديد من الأعضاء، بما في ذلك الدماغ، والأعصاب، والكبد، والطحال، ونخاع العظم، فضلًا عن الرئتين، فهيا نتعرف خلال السطور التالية على علاج نيمان بيك.

علاج نيمان بيك

وعن علاج نيمان بيك، فوفقًا لما ورد بموقع "ويب طب" ليس هناك علاج شاف لداء نيمان بيك، ولكن يمكن أن تسهم الرعاية الداعمة على التحكم في أعراض المرض، ومن أبرز الخيارات العلاجية المتاحة مايلي: 

العلاج ببدائل الإنزيمات

دواء Olipudase alfa-rpcp

يستخدم هذا الدواء كبديل لإنزيم سفينغومييليناز، والذي يكون غائبًا أو موجودًا بمستويات منخفضة لدى المصابين بالنوع B من مرض نيمان بيك، ويساعد هذا العلاج على تحسين وظائف الرئة والجهاز التنفسي وتقليل حجم الكبد والطحال،  كما يساهم في دعم النمو الطولي للأطفال. 

وبالرغم من فعالية هذا العقار في تحسين الأعراض الجسدية، ولكنه لا يعالج الأعراض العصبية، التي تعد من أبرز تحديات المرض.

وعادة ما يتم إعطاء هذا الدواء عن طريق الوريد كل أسبوعين، ما يتطلب المتابعة الطبية المنتظمة.

دواء Miglustat

وفيما يخص المصابين بالمرض من النوع C الذين يعانون من أعراض عصبية تتراوح ما بين الخفيفة إلى المتوسطة، يمكن استعمال دواء Miglustat، وهو دواء معتمد بعدة دول؛ لتقليل الأعراض العصبية. 

ويعتقد الخبراء أن هذا الدواء يبطئ من تفاقم الأعراض العصبية، مثل: مشكلات السمع، وأيضًا البلع، وكذلك المشي، بجانب التغيرات في الصحة العقلية والذاكرة.

جدير بالذكر أن هذا الدواء يكون على شكل حبوب يتم تناولها ما بين مرة إلى ثلاث مرات في اليوم.

ويشار إلى أن هذا الدواء لم يحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج نيمان بيك، ولكنه معتمد بعدة دول أخرى.

العلاجات الداعمة لتخفيف الأعراض

إلى جانب الأدوية المتخصصة، توجد علاجات داعمة يمكنها تحسين نوعية حياة المصابين ومساعدتهم على التعامل مع الأعراض، ومنها:

العلاج الطبيعي والعلاج الوظيفي

 يساعد هذا النوع من العلاج في الحفاظ على قدرة المريض على الحركة لأطول فترة ممكنة، ويدعم العلاج الوظيفي في تحسين القدرة على أداء الأنشطة اليومية.

علاج النطق

يسهم علاج النطق في تحسين قدرة المصابين على التواصل، كما يدعم القدرة على البلع لدى المرضى الذين يواجهون صعوبة في ذلك.

التغذية العلاجية

غالبًا ما يحتاج المرضى إلى نظام غذائي خاص لتجنب صعوبة البلع والحفاظ على التغذية السليمة.

العلاج بالأكسجين

 يستخدم العلاج بالأكسجين للمصابين بمشكلات تنفسية نتيجة تأثر الرئتين.

علاج الأعراض

 تشمل علاجات العدوى ونوبات الصرع، والتحكم في حركات العضلات غير الإرادية ومشكلات النوم.

تطوير الأبحاث المستقبلية

كما يقوم العلماء حاليًا بإجراء أبحاث مستمرة؛ لاكتشاف علاجات جديدة تهدف إلى تحسين النتائج طويلة المدى للمصابين بمرض نيمان بيك. 

ويأمل الباحثون في تطوير أدوية تعمل بشكل أكثر فاعلية على الأعراض العصبية بجانب الأعراض الجسدية، مع توفير علاجات تتجاوز الدعم العرضي؛ حتي تصل إلى جذور المرض.