الكشف عن علاج جيني لـ مرض الكبد الدهني.. ما هو؟

نجح باحثو جامعة ألاباما في برمنجهام، في عكس مسار مرض التهاب الكبد الدهني المرتبط بخلل التمثيل الغذائي (MASH) في نماذج الفئران.

التهاب الكبد الدهني

مرض التهاب الكبد الدهني المرتبط بخلل التمثيل الغذائي هو مرض كبدي حاد مرتبط بالسمنة ومرض السكري من النوع 2 والذي يصيب أكثر من 40 مليون شخص.

تم الحصول على النتائج من خلال حقنة عضلية واحدة من النواقل الفيروسية العلاجية.

وقد توصل البحث أيضًا إلى أن معظم مرضى السمنة والسكري من النوع 2 ومرضى MASH قد يستفيدون من العلاج.

وستكون النتائج، التي نُشرت في مجلة Molecular Therapy، الأساس لتجربة سريرية مستقبلية من قبل شركة الأدوية الحيوية Kriya، وفق ما نشره موقع ميديكال إكسبريس.

قام باحثون من جامعة برشلونة المستقلة (UAB) بالتعاون مع أطباء من مستشفى جامعة بارك تاولي في ساباديل بوصف فعالية وأمان الحقن العضلي لعلاج جيني في الفئران لعلاج MASH، وهو مرض في الكبد يصيب حوالي 40 مليون شخص في الولايات المتحدة وأوروبا.

يتوسط هذا العلاج عكس تليف الكبد وMASH على المدى الطويل، ويقاوم السمنة، وتراكم الدهون المفرط، ومقاومة الأنسولين المميزة لمرض السكري من النوع 2، وتطور أورام الكبد في كل من الفئران الإناث والذكور.

لتسهيل الترجمة السريرية، قام الباحثون بتقييم هذا العلاج في الكلاب لتقييم السلامة والفائدة العلاجية في الحيوانات الكبيرة.

كما قاموا أيضًا بتوصيف مستويات FGF21 المتداولة في مجموعة من 500 مريض يعانون من السمنة والسكري من النوع 2 وMASH، وخلصوا إلى أن معظمهم سيكونون مؤهلين لهذا العلاج الجيني في المستقبل.

ستكون النتائج أساسًا لتجربة سريرية مستقبلية، وقد رخصت جامعة ألاباما برمنجهام برنامج العلاج الجيني هذا باستخدام AAV-FGF21 لشركة Tramontane Therapeutics Inc، وهي الآن جزء من شركة Kriya للأدوية الحيوية، والتي ستجلب هذا النهج إلى العيادة في مرضى MASH من البشر.

وتوضح الباحثة فاطمة بوش من جامعة ألاباما في برمنغهام، والتي قادت البحث: "إن علاجنا الجيني الذي يعتمد على AAV-FGF21 يمكن أن يكون تحويليًا للمرضى الذين يعانون من MASH، وهو مرض يتطلب علاجات آمنة وفعالة وطويلة الأمد".

السمنة ومرض السكري 2

إن الأوبئة العالمية المتمثلة في السمنة ومرض السكري من النوع الثاني تشكل عوامل خطر للإصابة بأمراض الكبد.

ويعتبر مرض الكبد الدهني المرتبط بخلل التمثيل الغذائي (MASLD)، أكثر أمراض الكبد المزمنة شيوعًا في جميع أنحاء العالم، وهو وباء يمكن أن يصل انتشاره إلى 27% من السكان البالغين في بعض البلدان.

يبدأ مرض الكبد الدهني بتراكم مفرط للدهون في الكبد والذي يمكن أن يتفاقم إلى التهاب الكبد الدهني المرتبط بخلل التمثيل الغذائي الشديد (MASH)، والذي يتميز بالالتهاب والآفات في خلايا الكبد (خلايا الكبد) والتليف.

في المراحل المتقدمة، يرتبط MASH بأمراض الكبد الشديدة، مثل تليف الكبد وسرطان الكبد وأمراض الكبد في المرحلة النهائية، مع ارتفاع معدل الوفيات.

يقول الدكتور بوش: "إن استراتيجية العلاج الجيني التي طورناها يمكن أن تشكل تقدمًا كبيرًا في علاج ليس فقط المرضى الذين يعانون من MASH، ولكن أيضًا أمراض التمثيل الغذائي الأخرى والأمراض المصاحبة ذات الصلة التي تؤثر على ملايين الأشخاص في جميع أنحاء العالم".