إدارة الغذاء والدواء توافق على أول علاج لمتلازمة الكيلوميكرونيميا العائلية
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار أوليزارسين، وهو عقار جديد يساعد في تقليل مستويات الدهون الثلاثية المرتفعة لدى البالغين المصابين بحالة وراثية نادرة تسمى متلازمة الكيلوميكرونيميا العائلية (FCS).
يتم تسويق العقار تحت الاسم التجاري Tryngolza، وهو أول علاج لهذه الحالة ويجب تناوله مع نظام غذائي منخفض الدهون.
تحدث متلازمة الكيلوميكرونيميا العائلية عندما لا يحتوي الجسم على ما يكفي من ليباز البروتين الدهني، وهو إنزيم ضروري لتكسير الدهون (الدهون الثلاثية) في الدم.
بدون هذا الإنزيم، تتراكم الدهون الثلاثية، مما قد يؤدي إلى التهاب البنكرياس، يؤثر متلازمة الكيلوميكرونيميا العائلية على حوالي 3000 شخص في الولايات المتحدة ويمكن أن يسبب أعراضًا مثل آلام المعدة الشديدة المتكررة والتعب والتهاب البنكرياس الحاد.
يعتمد الأشخاص المصابون بـ متلازمة الكيلوميكرونيميا العائليةعادةً على نظام غذائي صارم مقيد بالدهون وتعديلات نمط الحياة كإجراءات وقائية.
ما هي الدهون الثلاثية؟
الدهون الثلاثية ليست كولسترول، لكن مستوياتها المرتفعة يمكن أن تؤدي إلى أمراض القلب.
يمنع عقار أوليزارسين بروتينًا محددًا يسمى البروتين الدهني C-III (APOC-III)، وهو المسؤول عادةً عن إبطاء عملية تكسير الدهون.
ومن خلال خفض مستويات APOC-III، يساعد عقار أوليزارسين الجسم على تكسير هذه الدهون والتخلص منها بشكل أكثر فعالية، وبالتالي خفض مستويات الدهون الثلاثية في الدم.
ومن المتوقع أن يتوفر عقار أوليزارسين (Tryngolza) في الولايات المتحدة بحلول نهاية العام، ومن المفترض استخدامه مرة واحدة كل شهر كعلاج إضافي للأنظمة الغذائية منخفضة الدهون (الأنظمة الغذائية التي تحتوي على 20 جرامًا من الدهون أو أقل يوميًا)، وفقًا لبيان صحفي من شركة Ionis Pharmaceuticals، صانعة الدواء.
وسيتم توفيره كحقنة ذاتية، وهو جهاز مصمم للاستخدام من قبل المرضى أو مقدمي الرعاية لهم بعد التدريب المناسب.
وجاءت الموافقة بعد تجربة سريرية ناجحة أجريت على 66 مريضًا بالغًا يعانون من متلازمة الكيلوميكرونيميا العائلية ومستويات عالية جدًا من الدهون الثلاثية، تلقى المرضى إما عقار Tryngolza أو دواء وهمي كل أربعة أسابيع لمدة 53 أسبوعًا.
وبعد ستة أشهر، انخفضت مستويات الدهون الثلاثية بنسبة 42.5% لدى أولئك الذين تناولوا Tryngolza (80 مليجرامًا) مقارنة بمجموعة الدواء الوهمي. بعد 12 شهرًا من العلاج، زاد الانخفاض إلى 57%.
بالإضافة إلى ذلك، ساعد Tryngolza في تقليل عدد نوبات التهاب البنكرياس الحاد على مدار 12 شهرًا. 5% فقط من المرضى الذين تناولوا Tryngolza أصيبوا بنوبة، بينما أصيب 30% في مجموعة الدواء الوهمي بنوبة واحدة أو أكثر.
كانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا هي تفاعلات الجلد من الحقنة، وانخفاض عدد الصفائح الدموية، وآلام المفاصل.
حذرت شركة Ionis Pharmaceuticals المرضى من ردود الفعل التحسسية المحتملة ونصحتهم بإبلاغ أطبائهم بأي تاريخ لمثل هذه التفاعلات التي تتطلب العلاج قبل البدء في Tryngolza.
