مفاجأة سارة.. الموافقة على دواء جديد للأطفال المصابين بأمراض مناعية حادة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار remestemcel-L، وهو علاج جديد للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين شهرين وما فوق والذين يعانون من مرض الطعم ضد المضيف الحاد المقاوم للستيرويد (SR-aGVHD)، وهو أحد المضاعفات الرئيسية لزراعة نخاع العظم من متبرع.
تمثل الموافقة أول علاج بالخلايا الجذعية لهذه الحالة وسيتم تسويقها تحت الاسم التجاري Ryoncil.
مرض الطعم ضد المضيف الحاد
يؤثر مرض الطعم ضد المضيف الحاد، وهو حالة تهدد الحياة، على نحو 25٪ من 1500 طفل في الولايات المتحدة الذين يخضعون لزراعة نخاع العظم كل عام.
تحل هذه الزراعات محل نخاع العظم غير الصحي بخلايا جذعية صحية مكونة للدم من متبرع، غالبًا لعلاج سرطانات الدم أو اضطرابات الدم أو أمراض المناعة.
ولكن في نحو 50٪ من الحالات، تهاجم الخلايا المتبرع بها جسم المتلقي بعد فترة وجيزة من عملية الزرع، مما يتسبب في مرض الطعم ضد المضيف الحاد، والذي يمكن أن يؤثر على أنظمة الجسم المتعددة بما في ذلك الجلد والكبد والمعدة والأمعاء.
بالنسبة لنحو نصف هؤلاء المرضى، لا تستجيب الحالة لعلاجات الستيرويد القياسية وترتبط بنتائج سيئة.
Remestemcel-L مشتق من خلايا جذعية خاصة مأخوذة من نخاع عظم المتبرع ويتم إعطاؤه للمرضى من خلال سلسلة من الحقن الوريدي.
ويساعد في التحكم في استجابة الجهاز المناعي لدى المرضى المصابين بـ الطعم ضد المضيف الحاد عن طريق تقليل الالتهاب الضار وتعزيز العمليات المضادة للالتهابات الطبيعية في الجسم.
الدواء هو أيضًا أول علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء للأطفال الذين تبلغ أعمارهم شهرين أو أكثر، بما في ذلك المراهقون والمراهقون، وفقًا لبيان صحفي من Mesoblast، الشركة التي تصنع Ryoncil.
تعتمد الموافقة على تجربة سريرية اختبرت سلامة وفعالية Ryoncil في 54 طفلًا مصابًا بـ الطعم ضد المضيف الحاد بعد عملية زرع الخلايا الجذعية من المتبرع.
تلقى الأطفال حقن Ryoncil مرتين في الأسبوع لمدة أربعة أسابيع. وبعد 28 يومًا، استجاب 70% منهم للعلاج، وأظهر 30% منهم استجابة كاملة (تحسن في جميع الأعضاء المصابة) وأظهر 41% منهم استجابة جزئية (تحسن في عضو واحد، إما بدون تغيير أو تفاقم في عضو آخر) للعلاج.
أما الأطفال الذين أظهروا تحسنًا جزئيًا تلقو جرعات من الدواء مرة واحدة في الأسبوع لمدة أربعة أسابيع أخرى.
وفي المتوسط، استمرت التحسنات لمدة 54 يومًا قبل أن تتفاقم الحالة، أو تكون هناك حاجة إلى علاج جديد، أو وفاة المريض.
وكانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا هي العدوى والحمى والنزيف والتورم وآلام المعدة وارتفاع ضغط الدم، وقد تشمل المضاعفات الأخرى تفاعلات حساسية أو تفاعلات مرتبطة بالحقن ونموًا غير عادي للأنسجة.
حذرت إدارة الغذاء والدواء في بيانها من أنه لا ينبغي استخدام ريونسيل في الأشخاص الذين يعانون من حساسية تجاه ثنائي ميثيل سلفوكسيد (DMSO) أو البروتينات الحيوانية من الخنازير أو الأبقار.
