علاجات محتملة لأمراض العيون الوراثية المسببة لـ العمى.. تطورات جديدة

قد يكون بمقدور مركبين جديدين علاج التهاب الشبكية الصباغي، وهي مجموعة من أمراض العيون الوراثية التي تسبب العمى.

وقد تم تحديد المركبات، التي تم وصفها في دراسة نشرت في مجلة PLOS Biology المفتوحة المصدر من قبل بياتا جاسترزيبسكا من جامعة كيس ويسترن ريزيرف بالولايات المتحدة وزملائها، باستخدام نهج الفحص الافتراضي.

التهاب الشبكية الصباغي

في التهاب الشبكية الصباغي، غالبًا ما يكون بروتين الشبكية رودوبسين مطويًا بشكل غير صحيح بسبب الطفرات الجينية، مما يتسبب في موت خلايا الشبكية ويؤدي إلى العمى التدريجي.

هناك حاجة ماسة إلى جزيئات صغيرة لتصحيح طيات رودوبسين لعلاج ما يقدر بنحو 100000 شخص في الولايات المتحدة يعانون من هذا المرض.

علاجات محتملة لأمراض العيون الوراثية المسببة لـ العمى.. تطورات جديدة

وبحسب موقع ميديكال إكسبريس، تشمل العلاجات التجريبية الحالية مركبات الريتينويد، مثل مشتقات فيتامين أ الاصطناعية، والتي تعتبر حساسة للضوء ويمكن أن تكون سامة، مما يؤدي إلى العديد من العيوب.

في الدراسة الجديدة، استخدم الباحثون الفحص الافتراضي للبحث عن جزيئات جديدة تشبه العقاقير ترتبط ببنية الرودوبسين وتثبتها لتحسين طيها وحركتها عبر الخلية، وتم تحديد مركبين غير ريتينويديين يستوفيان هذه المعايير ولديهما القدرة على عبور حاجز الدم في المخ وحاجز الدم في شبكية العين.

وقد اختبر الفريق المركبات في المختبر وأظهروا أنها تعمل على تحسين التعبير عن الرودوبسين على سطح الخلية في 36 من 123 نوعًا فرعيًا وراثيًا من التهاب الشبكية الصباغي، بما في ذلك النوع الأكثر شيوعًا. بالإضافة إلى ذلك، فإنها تحمي من تنكس الشبكية في الفئران المصابة بالتهاب الشبكية الصباغي.

يقول المؤلفون: "من المهم أن العلاج بأي من المركبين أدى إلى تحسين صحة الشبكية ووظيفتها بشكل عام لدى هذه الفئران من خلال إطالة عمر مستقبلاتها الضوئية".

ومع ذلك، يشيرون إلى أن هناك حاجة إلى دراسات إضافية للمركبات أو المركبات ذات الصلة قبل اختبار العلاجات على البشر.

ويضيف المؤلفون: "إن الطفرات الموروثة في جين الرودوبسين تسبب التهاب الشبكية الصباغي (RP)، وهو مرض عمى تقدمي وغير قابل للعلاج حاليًا، تحدد هذه الدراسة جزيئات دوائية صغيرة تعمل على قمع التأثيرات المسببة للأمراض للعديد من طفرات الرودوبسين في المختبر وتبطئ موت الخلايا المستقبلة للضوء في نموذج فأر لمرض التهاب الشبكية الصباغي، مما يوفر نهجًا علاجيًا جديدًا محتملًا لمنع فقدان البصر".