حقنة أسبوعية قد تحل محل العلاج اليومي المؤلم لحالة وراثية نادرة| تفاصيل
وجد باحثو روتجرز هيلث أن حقنة أسبوعية من دواء السكري يمكن أن تحل محل الحقن الهرمونية اليومية المؤلمة للأشخاص الذين يعانون من شكل وراثي نادر من ضمور الشحم الذي يترك المرضى مع أنسجة دهنية تكاد تكون معدومة، وفقًا لدراسة في مجلة نيو إنجلاند الطبية.
يؤدي ضمور الشحم الخلقي المعمم (CGL)، الذي يصيب بضعة آلاف فقط من الأشخاص في جميع أنحاء العالم، إلى أمراض أيضية شديدة، ومرض السكري، ومقاومة الأنسولين، وانخفاض متوسط العمر المتوقع.
مع عدم وجود أنسجة دهنية للتخزين المناسب، تتراكم الدهون في أعضاء مثل الكبد، مما يؤدي إلى مقاومة الأنسولين الشديدة والسكري.
حاليًا، يتضمن العلاج القياسي لـ ضمور الشحم الخلقي المعمم حقن يومية من ميترليبتين، وهو نسخة صناعية من هرمون اللبتين، والذي يتم إنتاجه بشكل طبيعي حصريًا بواسطة الأنسجة الدهنية.
ومع ذلك، فإن حقن اللبتين اليومية باهظة الثمن - حيث تكلف مئات الآلاف من الدولارات سنويًا - ومؤلمة بشكل خاص لمرضى ضمور الشحم الخلقي المعمم.
في دراسة حديثة، استكشف الباحثون ما إذا كان عقار تيرزباتيد لعلاج مرض السكري والسمنة (المكون النشط في زيباوند ومونجارو) يمكن أن يحسن ضمور الشحم الخلقي المعمم، لأنه يحسن مقاومة الأنسولين، يتم إعطاء تيرزباتيد من خلال حقنة أسبوعية، مما يقلل من العبء والألم المرتبط بعلاج CGL. كما أنه أرخص بكثير من الميترليبتين.
وقد لاحظ المريض الأول، وهو رجل يبلغ من العمر 23 عامًا رفض العلاج اليومي المؤلم بالليبتين والأنسولين لمدة عامين، انخفاض متوسط نسبة الجلوكوز في دمه من 252 إلى 128 مليجرامًا لكل ديسيلتر بعد ثلاثة أسابيع من تناول الجرعة القصوى من التيرزيباتيد.
وظل مستوى الجلوكوز في دمه، الذي كان عند مستويات صحية تتراوح بين 70 و140 مليجرامًا لكل ديسيلتر في 8% من القراءات، عند مستويات صحية في 93% من القراءات، وهو ما يمثل عودة شبه كاملة إلى طبيعتها دون الحاجة إلى حقن الأنسولين.
والمريضة الثانية، وهي امرأة تبلغ من العمر 64 عامًا احتاجت إلى حقن الأنسولين التكميلية لأن الليبتين وحده لا يستطيع التحكم في نسبة الجلوكوز في دمها، حققت مستويات طبيعية من الجلوكوز في الدم باستخدام التيرزيباتيد وحده.
كانت المفاجأة هنا أنه عندما أوقفوا الليبتين وأعطوا التيرزيباتيد، أصبحت المريضة تحت السيطرة بشكل جيد للغاية، وربما أفضل مما كانت عليه عندما كانت تتناول الليبتين.
ما هو الليبتين؟
الليبتين هو هرمون مهم، يتم تصنيعه فقط بواسطة الأنسجة الدهنية، وهو منظم مهم لعملية التمثيل الغذائي، لذلك كان علاج الليبتين منطقيًا بشكل بديهي لدى المرضى الذين يعانون من CGL.
لا يتم تصنيع هرمون GLP1، الذي يحاكيه تيرزباتيد، في الأنسجة الدهنية، وبينما يعمل تيرزباتيد كمسبب لحساسية الأنسولين، لم نتوقع أن يكون له مثل هذه الفعالية لدى المرضى الذين يعانون من CGL.
في حين يعمل كل من تيرزباتيد والليبتين في الدماغ، فإنهما يفعلان ذلك من خلال مسارات إشارات مختلفة، حيث يعملان على خلايا عصبية مختلفة في مناطق دماغية مميزة، يشير هذا إلى أن إشارات الليبتين وGLP1 قد يكون لها تداخل أوسع مما اقترح حتى الآن.
يخطط الباحثون لإجراء تجربة أكبر للتحقق من صحة هذه النتائج الأولية، على الرغم من أن تجنيد عدد كافٍ من المرضى سيكون أمرًا صعبًا نظرًا لندرة الحالة.
إذا صمدت النتائج في دراسات أكبر، فقد يوفر تيرزباتيد لمرضى CGL خيار علاج أسهل وأكثر تكلفة.
