الدواء الأمريكية توافق على علاج شهري جديد لاضطراب التورم النادر| تفاصيل
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاج هو الأول من نوعه لحالة وراثية نادرة، وهو اضطراب التورم النادر الذي يسبب تورمًا متكررًا وغير متوقع ومؤلمًا في أجزاء مختلفة من الجسم.
يُستخدم هذا الدواء، المعروف باسم غاراداسيماب والمُباع تحت اسم أنديمبري، للوقاية من نوبات الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) لدى البالغين والأطفال من سن 12 عامًا فما فوق، وهو العلاج الوقائي الوحيد الذي يُحدد جرعاته شهريًا لهذه الحالة التي قد تُهدد الحياة، والتي تُصيب حوالي شخص واحد من كل 50,000 شخص.
يحدث الوذمة الوعائية الوراثية عندما يؤدي خلل في أحد الجينات إلى انخفاض مستويات أو ضعف وظيفة بروتين يُسمى مثبط C1، والذي يُساعد عادةً في السيطرة على الالتهاب.
وبدون مستويات كافية منه، قد يُصاب الشخص بتورم في الوجه أو الحلق أو البطن أو الأطراف.
يُمكن أن يُسبب تورم البطن ألمًا أو غثيانًا أو قيئًا أو إسهالًا، وإذا أصاب الحلق أو الوجه، فقد يُسد مجرى الهواء ويُصبح مُهددًا للحياة إذا لم يُعالج.
صرحت شركة CSL Behring، الشركة المصنعة لدواء Andembry، بأن الموافقة استندت إلى تجربة سريرية شملت مرضى بعمر ١٢ عامًا فأكثر مصابين بالوذمة الوعائية الوراثية.
لمدة ستة أشهر، تلقى المرضى إما Andembry (جرعة ابتدائية ٤٠٠ ملليغرام، تليها ٢٠٠ ملليغرام شهريًا) أو دواءً وهميًا. ساعد Andembry ٦٢٪ من المرضى على البقاء بمنأى عن النوبات خلال فترة العلاج.
بالنسبة للكثيرين، انخفضت نوبات الوذمة الوعائية الوراثية بأكثر من ٩٩٪، وفي المتوسط، انخفضت بنحو ٨٩٪ مقارنةً بالدواء الوهمي. كما قلل من الحاجة إلى العلاج الطارئ بنحو ٩٩٪، وخفّض النوبات المتوسطة إلى الشديدة بنحو ٩٠٪ في المتوسط.
أظهر تقرير مؤقت من دراسة جارية أن Andembry آمن للاستخدام طويل الأمد ويواصل تقليل نوبات الوذمة الوعائية الوراثية، وفقًا للبيان الصحفي للشركة.
صرح تيم كريج، الحاصل على دكتوراه في تقويم العظام، وأستاذ الطب وطب الأطفال والعلوم الطبية الحيوية في جامعة ولاية بنسلفانيا، قائلاً: "لدينا الآن خيار جديد لإدارة هذه الحالة من خلال هدف جديد، إذ يسمح لنا لأول مرة بتثبيط قمة سلسلة الوذمة الوعائية الوراثية من خلال استهداف العامل 12a".
بمعنى آخر، من خلال استهداف العامل 12a - وهو بروتين يبدأ عملية التورم لدى المصابين بالوذمة الوعائية الوراثية - يوقف العلاج الجديد عملية التورم من البداية، وليس بعد بدايتها. إنها طريقة أكثر مباشرة للوقاية من النوبات قبل حدوثها.
يُعطى العلاج الجديد مرة واحدة شهريًا كحقنة بسيطة تحت الجلد باستخدام محقن ذاتي يمكن للمرضى أو مقدمي الرعاية تعلم كيفية استخدامه.
تشمل الآثار الجانبية الشائعة التهاب الحلق مع سيلان أو انسداد الأنف، وآلام البطن، وردود فعل موضع الحقن مثل الكدمات، والاحمرار، والتورم، والحكة، والطفح الجلدي الخفيف. تخطط شركة CSL Behring لتوفير دواء Andembry قبل نهاية يونيو.
