العلاج الجيني يعيد السمع للمرضى الصم

أفادت دراسة جديدة أن العلاج الجيني يمكن أن يُحسّن السمع لدى الأطفال والبالغين المصابين بالصم الخلقي أو ضعف السمع الشديد.

وقد تحسّن السمع لدى جميع المرضى العشرة، وكان العلاج مقبولاً.

تم إجراء الدراسة، "العلاج الجيني AAV للصمم المتنحي الجسدي 9: تجربة أحادية الذراع"، بالتعاون مع المستشفيات والجامعات في الصين وتم نشرها في مجلة Nature Medicine.

يقول ماولي دوان، أحد المؤلفين المشاركين في الدراسة: "هذه خطوة كبيرة إلى الأمام في العلاج الجيني للصمم، وهي خطوة يمكن أن تغير حياة الأطفال والبالغين".

شملت الدراسة 10 مرضى تتراوح أعمارهم بين سنة و24 عامًا في خمسة مستشفيات بالصين، وكان جميعهم يعانون من شكل وراثي من الصمم أو ضعف سمع شديد ناتج عن طفرات في جين يُسمى OTOF.

تُسبب هذه الطفرات نقصًا في بروتين أوتوفيرلين، الذي يلعب دورًا حاسمًا في نقل الإشارات السمعية من الأذن إلى الدماغ.

تأثير خلال شهر

يتضمن العلاج الجيني استخدام فيروس غدي اصطناعي مرتبط (AAV) لتوصيل نسخة وظيفية من جين OTOF إلى الأذن الداخلية عن طريق حقنة واحدة من خلال غشاء في قاعدة القوقعة يسمى النافذة المستديرة.

كان تأثير العلاج الجيني سريعًا، واستعاد غالبية المرضى بعضًا من سمعهم بعد شهر واحد فقط. وأظهرت متابعة استمرت ستة أشهر تحسنًا ملحوظًا في السمع لدى جميع المشاركين، حيث تحسّن متوسط ​​مستوى الصوت المُسموع من 106 ديسيبل إلى 52 ديسيبل.

أفضل النتائج عند الأطفال

استجاب المرضى الأصغر سنًا، وخاصةً من تتراوح أعمارهم بين خمس وثماني سنوات، للعلاج بشكل أفضل. استعادت إحدى المشاركات، وهي فتاة في السابعة من عمرها، سمعها بالكامل تقريبًا، وتمكنت من إجراء محادثات يومية مع والدتها بعد أربعة أشهر. ومع ذلك، أثبت العلاج فعاليته لدى البالغين أيضًا.

يقول الدكتور دوان: "أظهرت دراسات محدودة النطاق في الصين سابقًا نتائج إيجابية لدى الأطفال، ولكن هذه هي المرة الأولى التي تُختبر فيها هذه الطريقة لدى المراهقين والبالغين أيضًا، وقد تحسّن السمع بشكل كبير لدى العديد من المشاركين، مما قد يكون له تأثير عميق على جودة حياتهم. وسنتابع هؤلاء المرضى الآن لمعرفة مدى استمرارية هذا التأثير".

أظهرت النتائج أيضًا أن العلاج كان آمنًا وجيد التحمل، وكان أكثر الآثار الجانبية شيوعًا هو انخفاض عدد العدلات، وهي نوع من خلايا الدم البيضاء، ولم تُسجل أي آثار جانبية خطيرة خلال فترة المتابعة التي امتدت من ستة إلى اثني عشر شهرًا.

يقول الدكتور دوان: "إن OTOF ليست سوى البداية. نحن وباحثون آخرون نوسع نطاق عملنا ليشمل جينات أخرى أكثر شيوعًا تُسبب الصمم، مثل GJB2 وTMC1، فهذه الجينات أكثر تعقيدًا في العلاج، لكن الدراسات على الحيوانات أظهرت نتائج واعدة حتى الآن، ونحن على ثقة بأن المرضى الذين يعانون من أنواع مختلفة من الصمم الجيني سيتمكنون يومًا ما من تلقي العلاج".