أدوية تعالج مرض باتن .. تطور طبي لافت في علاج متلازمة  CLN2

أدوية تعالج مرض باتن .. يفتح الحديث عن الادوية التي تعالج مرض باتن نافذة أمل وسط واحد من أصعب الامراض الوراثية العصبية التي تصيب الاطفال، فعلى مدار سنوات طويلة اقتصر التعامل مع المرض على تخفيف الاعراض فقط دون وجود علاج يستهدف جوهر المشكلة لكن التطور العلمي الحديث أسفر عن اعتماد اول دواء مخصص لنوع محدد من مرض باتن ما شكل نقطة تحول مهمة في مسار العلاج.

أدوية تعالج مرض باتن

وحسب موقع "كليفلاند كلينك" فمرض باتن هو مجموعة من الاضطرابات الوراثية النادرة التي تؤدي إلى تدهور تدريجي في الجهاز العصبي، وتختلف أنواعه بحسب الجين المصاب ويظهر عادة في الطفولة المبكرة مع أعراض تشمل نوبات الصرع وفقدان الحركة وتدهور القدرات العقلية والبصرية، ونظرا لطبيعة المرض المعقدة ظل علاج باتن لفترة طويلة قائما على الرعاية الداعمة فقط دون دواء معتمد يعالج السبب.

دواء معتمد لعلاج متلازمة  CLN2

وفي تطور طبي لافت تم اعتماد دواء واحد من قبل ادارة الغذاء والدواء الامريكية لعلاج الاطفال المصابين بنوع محدد من مرض باتن يعرف باسم متلازمة CLN2، وهذا الدواء يحمل الاسم العلمي سيرليبوناز الفا ويعرف تجاريا باسم برينورا، ويعد اول علاج يستهدف الخلل الانزيمي المسبب لهذا النوع من المرض.

كيف يعمل دواء برينورا؟

ويعتمد دواء برينورا على تعويض الانزيم المفقود لدى الاطفال المصابين بمتلازمة CLN2 ، حيث يتم إعطاء الدواء عن طريق حقن وريدي خاص يتم مباشرة في السائل المحيط بالدماغ والنخاع الشوكي، وتتم هذه العملية كل اسبوعين تحت اشراف طبي دقيق داخل مراكز متخصصة، وهذا الاسلوب في العلاج يسمح للدواء بالوصول مباشرة الى الجهاز العصبي المركزي حيث يحدث التلف.

واظهرت الدراسات السريرية أن دواء برينورا يساهم في ابطاء تدهور الاعراض الحركية لدى الاطفال المصابين، ومن بين هذه الاعراض فقدان القدرة على الزحف او المشي او التحكم في الحركة، ويعد هذا التاثير مهما لانه يساعد الطفل على الاحتفاظ بقدراته الحركية لفترة اطول مقارنة بعدم تلقي العلاج، ومع ذلك لا يوقف الدواء تطور جميع الأعراض الأخرى مثل تدهور البصر أو القدرات العقلية.

هل يفيد دواء برينورا فى جميع حالات متلازمة باتن؟

ورغم أهمية دواء برينورا كخطوة رائدة في علاج مرض باتن إلا أنه لا يعد علاجا شافيا، فهو مخصص فقط لنوع CLN2 ولا يفيد باقي الانواع الاخرى من المرض، كما ان العلاج يتطلب التزاما طويل الامد وجلسات منتظمة وقد يصاحبه بعض المضاعفات المرتبطة بطريقة الحقن، لذلك يظل العلاج الدوائي جزءا من خطة متكاملة تشمل الرعاية الطبية والدعم النفسي والتاهيل الحركي.

ادوية داعمة 

وإلى جانب برينورا يعتمد الأطباء على أدوية أخرى للسيطرة على الأعراض المصاحبة لمرض باتن مثل أدوية الصرع ومضادات التشنجات وأدوية الإضطرابات السلوكية، وهذه الأدوية لا تعالج المرض نفسه لكنها تلعب دورا مهما في تحسين جودة الحياة وتقليل المعاناة اليومية للطفل واسرته.