علاج جديد لـ مرض السكري من النوع الأول.. هل يثبت فاعليته؟

يعد مرض السكري من النوع الأول أحد أمراض المناعة الذاتية التي تجعل الجهاز المناعي في الجسم يهاجم ويدمر خلايا بيتا المنتجة للأنسولين في البنكرياس.

وتتضمن الإدارة التقليدية لـ مرض السكري من النوع الأول في المقام الأول استبدال الأنسولين المفقود بالحقن، والتي، على الرغم من فعاليتها، يمكن أن تكون باهظة الثمن ومرهقة.

ووفقا لما نشره موقع ميديكال إكسبريس، تشير دراسة جديدة، نُشرت في مجلة Cell Reports Medicine، بقيادة باحثين في جامعة شيكاغو للطب وجامعة إنديانا، إلى أنه يمكن إعادة استخدام دواء موجود لـ علاج مرض السكري من النوع الأول، مما قد يقلل الاعتماد على الأنسولين كعلاج وحيد.

تحمل الدراسة عنوان «تثبيط التخليق الحيوي للبوليامين يحافظ على وظيفة خلايا بيتا في مرض السكري من النوع الأول».

تثبيط الإنزيم

يركز البحث على دواء يعرف باسم α-difluoromethylornithine (DFMO)، الذي يثبط الإنزيم الذي يلعب دورًا رئيسيا في عملية التمثيل الغذائي الخلوي.

في عام 2010، بينما كان المؤلف المقابل راجو ميرميرا، الحاصل على دكتوراه في الطب، في جامعة إنديانا، قد أجرى هو ومختبره تجارب الكيمياء الحيوية الأساسية على خلايا بيتا في المزرعة.

ووجد الباحثون أن قمع المسار الأيضي الذي تم تغييره بواسطة DFMO ساعد في حماية خلايا بيتا من العوامل البيئية، مما يشير إلى إمكانية الحفاظ على هذه الخلايا الحيوية وحتى استعادتها لدى المرضى الذين تم تشخيص إصابتهم بداء السكري من النوع الأول.

وأكد الباحثون ملاحظاتهم قبل السريرية في الزرد ثم في الفئران قبل أن تطلق الكاتبة الرئيسية ليندا ديميجليو، أخصائي الغدد الصماء لدى الأطفال تجربة سريرية لتقييم السلامة، ومدى تحمل الدواء لدى مرضى السكري من النوع الأول.

أشارت نتائج التجربة إلى أن الدواء آمن لمرضى السكري من النوع الأول ويمكن أن يساعد في الحفاظ على استقرار مستويات الأنسولين عن طريق حماية خلايا بيتا.

وقالت ميرميرا، التي أصبحت الآن طبيبة وعالمة: «باعتبارنا طبيبين وعالمين، فإن هذا هو الشيء الذي نسعى جاهدين من أجله دائمًا، وهو اكتشاف شيء ما على مستوى أساسي للغاية في الخلايا وإيجاد طريقة لإحضاره إلى العيادة».

وقال ديميجليو: «لقد كان من المثير حقا أن نشهد النتائج الواعدة في التجربة التجريبية بعد هذه الرحلة الطويلة، ونحن متحمسون لمواصلة تعاوننا الهادف».

الأهم من ذلك، أن DFMO قد حصل بالفعل على موافقة إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) كحقنة بجرعة عالية منذ عام 1990 لعلاج مرض النوم الإفريقي وحصل على تصنيف علاجي متطور لعلاج ورم الخلايا البدائية العصبية بعد هدأته في عام،020. ومن المحتمل أن تسهل الموافقة التنظيمية الموجودة مسبقًا استخدامه في مرض السكري من النوع الأول، توفير الجهد والنفقات وإيصال العلاج للمرضى عاجلًا.

وقال ميرميرا: «بالنسبة للدواء الذي تمت الموافقة عليه بالفعل لاستخدامات أخرى، يمكن أن يستغرق الجدول الزمني للموافقة سنوات بدلا من عقود بمجرد أن يكون لديك دليل سريري قوي على السلامة والفعالية».

وأضافت: «إن استخدام تركيبة جديدة من DFMO كحبوب يسمح للمرضى بتناوله عن طريق الفم بدلا من الحاجة إلى الخضوع لحقن منتظمة، كما أن له آثار جانبية مواتية للغاية، ومن المثير أن نقول إن لدينا دواء يعمل بشكل مختلف عن كل علاج آخر لدينا لهذا المرض».

واستكملت ميرميرا: «إن حقبة جديدة تلوح في الأفق حيث نفكر في طرق جديدة لتعديل المرض باستخدام أنواع مختلفة من الأدوية والأهداف التي لم نفكر فيها بشكل كلاسيكي في علاج مرض السكري من النوع الأول».