بسبب التكلفة العالية للعلاجات المعروفة.. علاج جديد محتمل لـ فقر الدم المنجلي
طوّر فريق كبير من الباحثين الطبيين في شركة Novartis Biomedical Research، علاجا محتملا للأشخاص المصابين بـ مرض فقر الدم المنجلي.
في مشروعهم، المنشور في مجلة Science، أجرى الباحثون دراسة شاملة للعثور على مُحلل عامل النسخ WIZ لتحفيز الهيموجلوبين الجنيني، واختباره في النماذج الحيوانية، وفق ما ذكره موقع ميديكال إكسبريس.
ونشر دوجلاس هيجز، وميرا كاسوف، من جامعة أكسفورد، مقالة منظورية في نفس العدد من المجلة، توضح الخطوط العريضة للعمل الذي أجراه الفريق في هذا الجهد.
كيف يحدث فقر الدم المنجلي؟
يحدث مرض فقر الدم المنجلي، بسبب طفرة في الجين المسؤول عن تكوين الهيموجلوبين البالغ.
تؤدي الطفرة إلى تشوه خلايا الدم الحمراء (تتشكل على شكل هلال، بدلًا من الأقراص) مما يؤدي بدوره إلى مشاكل في نقل الأكسجين والتصاق الخلايا معًا، مما يسبب الألم.
علاج فقر الدم المنجلي
تم تطوير علاجين في السنوات الأخيرة لعلاج هذا المرض.
كلاهما يتضمن تحرير الجينات وقد أثبتا فعالية للغاية.
لسوء الحظ، كلاهما مكلفان للغاية بحيث لا يستطيع سوى عدد قليل من الناس تحمل تكاليفهما، لذلك واصلت فرق البحث الطبية، بما في ذلك تلك الموجودة في شركة الأدوية العملاقة نوفارتيس، البحث عن طرق أخرى لعلاج المرض.
دارت إحدى طرق البحث الرئيسية، حول تطوير دواء يمكنه تشغيل الهيموجلوبين الجنيني لدى البالغين.
ويعتقد الباحثون أن مثل هذا الدواء سيوفر علاجًا للأشخاص المصابين بالمرض عن طريق نقل الأكسجين بطريقة جديدة.
ولسوء الحظ، فإن العلاجات الناتجة تأتي مع آثار جانبية سلبية، مثل تثبيط إنتاج الخلايا الجذعية لنخاع العظم، مما يؤدي إلى فقر الدم.
وفي هذا الجهد الجديد، كرّس فريق نوفارتيس موارده الكبيرة لإيجاد دواء يمكنه تفعيل الهيموجلوبين الجنيني دون التسبب في مشاكل أخرى.
وبشكل أكثر تحديدًا، فقد حددوا لأنفسهم مهمة العثور على مركب يرتبط ببروتين المخيخ.
وفي نهاية المطاف، وجدوا واحدًا يسمى dWIZ-1، وبعد التحسين، وجدوا أن إعطائه للنماذج الحيوانية رفع مستويات الهيموجلوبين الجنيني من خط الأساس البالغ 17% إلى 45%، وهو المستوى الذي يعتقد الفريق أنه سيقلل الأعراض بشكل كبير لدى البشر.
هناك حاجة لمزيد من الاختبارات للمركب للتأكد من أنه لا ينتج أي آثار جانبية سلبية، لكن الفريق واثق من أنهم عثروا على مركب يمكن تحويله إلى شكل حبوب من شأنه أن يقلل بشكل كبير من أعراض مرض فقر الدم المنجلي.
