العلاج الجيني كلمة السر.. دواء جديد لضمور العضلات

يظهر علاج جيني جديد للحثل العضلي الدوشيني أنه ليس فقط يبشر بوقف تدهور عضلات المصابين بهذا المرض الوراثي، ولكن ربما في المستقبل إصلاح تلك العضلات.

الحثل العضلي الدوشيني

الحثل العضلي الدوشيني هو مرض وراثي يصيب جميع أنواع العضلات في الجسم.

يتميز الحثل العضلي الدوشيني بضعف العضلات التي تبدأ من عضلات الحوض، ثم يتطور بسرعة ليصيب جميع عضلات الجسم، وهو ما يؤدي إلى الأعاقة الحركية مبكرا ومن ثم الوفاة في منتصف العمر.

يركز البحث الذي تقوده جامعة ويسكونسن الطبية على تقديم سلسلة من حزم البروتين داخل ناقلات مكوكية لتحل محل جين DMD المعيب داخل العضلات.

ستبدأ الشفرة الوراثية المضافة بعد ذلك في إنتاج الدستروفين، وهو البروتين الذي يفتقر إليه المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات.

في الوقت الحالي، لا يوجد علاج لهذا المرض، والعلاجات والأدوية المتاحة تؤدي فقط إلى إبطاء المرض، وفق ما ذكره موقع ميديكال إكسبريس.

في حالة الحثل العضلي الدوشيني – وهو موضوع هذه الدراسة – فإن المرضى، وجميعهم ذكور لأن الجين موجود على الكروموسوم X، يبدأون في إظهار الأعراض في سن الرابعة تقريبًا ويموتون عادةً في العشرينات أو الثلاثينيات من عمرهم.

تم نشر نتائج العلاج الجيني الجديد اليوم في مجلة Nature.

عمل طبيب الأعصاب وعلم الوراثة بجامعة ويسكونسن، الدكتور جيفري تشامبرلين، المؤلف الرئيسي للدراسة، طوال حياته المهنية على إيجاد علاجات والبحث عن علاج لضمور العضلات.

أدار المشروع البحثي عالم الأحياء الجزيئي الدكتور هشام تاسفاوت الذي يعمل في مختبر تشامبرلين.

وأشار تشامبرلين إلى أن ما أحبط الباحثين في الماضي هو أن الجين الذي يحتاج إلى إصلاح هو أكبر جين في الطبيعة.

حتى الآن، لم تكن هناك طريقة لتوصيل البروتين الكافي إلى العضلات.

تستخدم الطريقة الجديدة، التي حققت نجاحًا على نماذج الفئران، سلسلة من النواقل الفيروسية المرتبطة بالغدد الصماء أو AAVs، وهي عبارة عن ناقلات مكوكية صغيرة مشتقة من فيروس يتم استخدامه لتوصيل العلاجات الجينية إلى الخلايا البشرية.

بدلًا من AAV واحد، يستخدم هذا العلاج الجيني سلسلة من AAVs التي تأخذ أجزاء من البروتين العلاجي داخل العضلات، إلى جانب التعليمات المضمنة للبدء في تجميع الإصلاح الجيني اللازم بمجرد دخوله الجسم.

بالعودة إلى تشبيه السرير الملكي مرة أخرى، لا يتم فقط أخذ الأجزاء قطعة قطعة، ولكن عمال التوصيل يبدأون في تجميع السرير بمجرد دخولهم المنزل.

وقال تشامبرلين إن الخطوة التالية للعلاج هي التجارب البشرية، والتي من المفترض أن تبدأ خلال عامين تقريبًا.

في المختبر، لم توقف هذه الطريقة تطور المرض فحسب، بل تمكنت من عكس الكثير من الأمراض المرتبطة بالحثل.

في نهاية المطاف، يأمل تشامبرلين وتاسفاوت أن تؤدي هذه الطريقة إلى عكس فقدان العضلات واستعادة الصحة الطبيعية للأنسجة العضلية.

وقال تشامبرلين إن النهج الأحدث يستخدم أيضًا نوعًا جديدًا من ناقلات AAV الذي يسمح باستخدام جرعات أقل وبالتالي قد يقلل أو يزيل بعض الآثار الجانبية للطرق السابقة.

وقال: "عندما نقوم بحقن جرعة كبيرة من مكوكات التوصيل هذه، فإن الجسم يقول: ماذا يحدث هنا؟".

وأوضح أن هذا يؤدي بعد ذلك إلى استجابة مناعية يمكن أن تلحق الضرر بالقلب أو الكبد.