أول علاج ناجح للورم الأرومي العصبي المقاوم لدى الأطفال

أعلن علماء مستشفى سانت جود لأبحاث الأطفال عن أول علاج ناجح لمريض أطفال مصاب بالورم الأرومي العصبي المقاوم شديد الخطورة باستخدام علاج مستهدف يسترشد بعلم الجينوم السريري.

نجح تثبيط بوليميريز بولي (ADP-ribose) (PARP) في استغلال الثغرة الوراثية المحددة في سرطان المريض.

كانت الثغرة الأمنية عبارة عن طفرة في جين BARD1، مما تسبب في خلل في مسار إصلاح تلف الحمض النووي، وفق ما ذكره موقع ميديكال إكسبريس.

استغل تثبيط PARP، بالاشتراك مع العلاج الكيميائي، خلل إصلاح تلف الحمض النووي للسرطان، مما أدى في النهاية إلى تدمير الورم الخبيث.

نُشر التقرير في مجلة نيو إنجلاند الطبية.

قالت سارة فيديريكو، المؤلفة المشاركة في قسم الأورام الصلبة في قسم سانت جود للأورام ومديرة قسم الأورام الصلبة: "في الوقت الذي جاء فيه المريض إلى سانت جود، كانت العلاجات المتعددة قد فشلت معه".

وأضافت: "بمجرد أن حددنا طفرة BARD1 الخاصة بهم، تمكنا من إعطائهم علاجًا مستهدفًا والقضاء على السرطان لديهم،  لقد سررنا برؤية استجابة سريرية مثيرة، ولقد توقف المريض عن العلاج لأكثر من عامين حتى الآن، قد يكون نظام العلاج هذا تم استخدامه بنجاح للمرضى الآخرين الذين يعانون من طفرات BARD1 في المستقبل".

الورم الأرومي العصبي المقاوم

يعد الورم الأرومي العصبي المقاوم، الذي يقاوم العلاج التقليدي في الخطوط الأمامية، مرضًا شديد الخطورة وله تشخيص سيئ.

استخدم فريق سانت جود تسلسل الحمض النووي الريبي (DNA) والحمض النووي الريبوزي (RNA) للبحث عن نقاط ضعف جديدة في سرطان المريض والتي يمكن استهدافها علاجيًا.

أدى تحليل البيانات إلى تحديد BARD1 كطفرة دافعة في سرطان هذا المريض.

وقال المؤلف المشارك جينجوي تشانج، رئيس قسم الأبحاث المعلوماتية الحيوية، قسم سانت جود للبيولوجيا الحاسوبية: "إن فهم الأساس الجيني لسرطان فردي، وهو الفقدان الكامل لـ BARD1 في الورم لدى هذا المريض، أدى إلى نتائج سريرية مثيرة للإعجاب لوحظت بعد تثبيط PARP".

وأضاف: "يوضح تقرير الحالة هذا التأثير المحتمل للتحليل متعدد الأوميات للحمض النووي الريبوزي (RNA) والحمض النووي (DNA) في البيئة السريرية، ويعد هذا التحليل الحسابي أمرًا بالغ الأهمية لتقييم مدى ضعف الهدف وأهلية مريض الأطفال للعلاجات الدقيقة مثل تثبيط PARP".

بعد الكشف عن تورط BARD1، قام أطباء الأورام بتكييف العلاج مع مثبط PARP تالازوباريب بالاشتراك مع إرينوتيكان. Talazoparib هو بالفعل معتمد من إدارة الغذاء والدواء للاستخدام في مؤشرات مختلفة للبالغين.

لقد توقف المريض عن العلاج لأكثر من عامين ونصف دون أي مرض يمكن اكتشافه، مما يجعل هذا التقرير الأول لمريض ورم أرومي عصبي يعاني من طفرة BARD1 تم علاجه بنجاح بتثبيط PARP، وهذا يوفر الأساس المنطقي للعلاجات المستقبلية لاستهداف نقاط الضعف في جينات الاستجابة لتلف الحمض النووي في الأورام الصلبة.