هل يساعد العلاج الجيني في علاج الجلوكوما والتنكس البقعي المرتبط بالعمر؟

نجح علماء من كلية ترينيتي في دبلن في تطوير علاج جيني واعد للغاية لعلاج الجلوكوما، وهي حالة مرضية تصيب العين ويمكن أن تؤدي إلى فقدان البصر بالكامل، وتؤثر على نحو 80 مليون شخص في جميع أنحاء العالم.

وقد أظهر الفريق سابقًا أن علاجهم يقدم وعدًا في علاج الضمور البقعي المرتبط بالعمر (AMD).

وقد نشر العلماء أبحاثهم في المجلة الدولية لعلم الوراثة الجزيئية، ويظهر عملهم كيف أن العلاج الجيني منح فوائد كبيرة في النماذج الحيوانية، وفي الخلايا البشرية المشتقة من أشخاص مصابين بالجلوكوما.

على وجه التحديد، نجح العلاج في حماية "خلايا العقدة الشبكية" الرئيسية التي تلعب دورًا مهمًا في الرؤية، وتحسين وظيفتها في نموذج حيواني للجلوكوما.

وفي الخلايا الشبكية البشرية، أدى توصيل العلاج الجيني إلى زيادة استهلاك الأكسجين وإنتاج ATP (الطاقة)، ​​وهو ما يشير إلى تحسن أداء الخلايا.

الجلوكوما

قالت الدكتورة صوفيا ميلينجتون وارد، المؤلفة الأولى للمقالة البحثية المنشورة، وزميلة الأبحاث في كلية ترينيتي لعلم الوراثة والأحياء الدقيقة: "الجلوكوما عبارة عن مجموعة معقدة من اعتلالات العصب البصري وسبب رئيسي للعمى".

وأضافت: "في أوروبا، يعاني حوالي 1 من كل 30 شخصًا تتراوح أعمارهم بين 40 و80 عامًا من الجلوكوما، ويرتفع هذا إلى 1 من كل 10 في الأشخاص الذين تزيد أعمارهم عن 90 عامًا، لذا فهذه حالة شائعة حقًا تحتاج بشدة إلى خيارات علاجية جديدة".

وأشارت إلى أنها "حالة متعددة العوامل مع العديد من عوامل الخطر المختلفة، مما يزيد من تعقيد علاجها، وتركز علاجات الجلوكوما الحالية على استخدام قطرات العين الموضعية، أو الجراحة، أو العلاج بالليزر، ومع ذلك، فإن النتائج متفاوتة، حيث لا يستجيب بعض المرضى و/أو يعانون من آثار جانبية خطيرة".

وتابعت: "إن الحاجة إلى خيارات علاجية أفضل ألهمتنا وحفزتنا على مواصلة تطوير العلاجات الجينية، ونحن سعداء بالوعد الذي تظهره".

العلاج الجيني

يستخدم العلاج الجيني الجديد فيروسًا معتمدًا لتوصيل جين معزز (eNdi1) طوره فريق ترينيتي.

تم تصميم العلاج بهدف تعزيز نشاط الميتوكوندريا (الميتوكوندريا هي "مولدات الطاقة الخلوية" المسؤولة عن إنتاج ATP) وتقليل جزيئات الأكسجين التفاعلية الضارة.

وقالت جين فارار، أستاذة الأبحاث في كلية ترينيتي لعلم الوراثة والأحياء الدقيقة، هي المؤلفة الرئيسية للمقالة البحثية المنشورة: "إن تطوير علاجات جينية قابلة للتطبيق على نطاق واسع لأعداد كبيرة من المرضى أمر مهم بشكل خاص، نظرًا لتكاليف التطوير المرتفعة المرتبطة بكل علاج - وهنا سلطنا الضوء على أن هذا العلاج لديه إمكانات حقيقية لتعزيز وظيفة الميتوكوندريا في الجلوكوما".

وتتمثل النقطة التالية في التركيز على ترجمة الدراسات إلى العيادة والمرضى، على الرغم من أنها تنطوي على العديد من الخطوات الإضافية.