الدواء الأمريكية توافق على عقار جديد لعلاج الهيموفيليا يساعد في منع نوبات النزيف
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاج وقائي جديد للأشخاص المصابين بأنواع معينة من الهيموفيليا والذي يمكن أن يقلل من نوبات النزيف، وأحيانًا إلى بضع نوبات فقط في العام.
ما هو الهيموفيليا؟
الهيموفيليا هي اضطراب نادر في تخثر الدم يمكن أن يؤدي إلى نزيف مطول بعد إصابة أو جراحة، بالإضافة إلى نزيف تلقائي في العضلات أو المفاصل أو الأعضاء.
العلاج الجديد، المسمى Hympavzi، مخصص للأشخاص الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا وما فوق المصابين بالهيموفيليا A أو الهيموفيليا B، هذان هما النوعان الأكثر شيوعًا من الحالة ويختلفان بناءً على بروتينات معينة تشارك في تخثر الدم.
تفاصيل عن الدواء
الدواء عبارة عن حقنة مرة واحدة في الأسبوع باستخدام قلم مملوء مسبقًا ويقدم بديلًا للخيارات الوقائية الحالية التي تنطوي على التسريب عدة مرات في الأسبوع، اسمه العام هو marstacimab.
قالت آن فاريل، دكتوراه في الطب، مديرة قسم أمراض الدم غير الخبيثة في مركز تقييم الأدوية والبحث التابع لإدارة الغذاء والدواء، إن موافقة اليوم على Hympavzi توفر للمرضى المصابين بالهيموفيليا خيار علاج جديد هو الأول من نوعه الذي يعمل عن طريق استهداف بروتين في عملية تخثر الدم.
وأضافت أن هذا النوع الجديد من العلاج يؤكد التزام إدارة الغذاء والدواء بتطوير العلاجات المبتكرة والآمنة والفعالة".
بدلًا من مساعدة الدم على التجلط بشكل طبيعي عن طريق إضافة القدرة على التخثر من خلال الحقن، يعمل Hympavzi عن طريق تقليل كمية البروتين الطبيعي الذي يعمل على تخفيف الدم.
ثم يحتوي الجسم على المزيد من إنزيم يسمى الثرومبين وهو مهم للتخثر، مما يؤدي في النهاية إلى تقليل نوبات النزيف.
تستند الموافقة على نتائج تجربة سريرية شملت 116 رجلًا وصبيًا، وكانوا جميعًا مصابين بالهيموفيليا أ أو الهيموفيليا ب بأعراض شديدة، مما يعني أنهم ينزفون بعد إصابة ويعانون بانتظام من نزيف تلقائي دون سبب واضح.
لمدة ستة أشهر، استخدم 33 منهم علاجات قياسية عند الطلب عندما نزفوا، واستخدم 83 آخرون علاجات وقائية قياسية.
ثم، على مدى الاثني عشر شهرًا التالية، تناول جميع الأشخاص في الدراسة Hympavzi وقائيًا.
قارن الباحثون العدد السنوي المقدر لنوبات النزيف المعالجة، خلال فترة العلاج القياسية التي استمرت ستة أشهر، بالمعدل السنوي عندما تناول الأشخاص في الدراسة Hympavzi.
بلغ متوسط العلاج القياسي عند الطلب ما يعادل 38 نوبة في السنة، مقارنة بـ 3.2 نوبة في السنة مع Hympavzi، حسبما ذكرت إدارة الغذاء والدواء في إعلان الموافقة.
