إدارة الدواء الأمريكية توافق على عقار لعلاج اضطراب الغدة الكظرية النادر| تفاصيل
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار crinecerfont، وهو أول عقار عن طريق الفم لعلاج فرط تنسج الكظر الخلقي الكلاسيكي (CAH)، وهي حالة وراثية نادرة موجودة منذ الولادة، وهو مخصص للمرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 4 سنوات وما فوق ويجب استخدامه مع الأدوية الستيرويدية.
فرط تنسج الكظر الخلقي الكلاسيكي
يعتبر فرط تنسج الكظر الخلقي الكلاسيكي حالة تؤثر على الغدد الكظرية، الموجودة فوق كل كلية، حوالي 95٪ من حالات فرط تنسج الكظر الخلقي الكلاسيكي ناجمة عن تغيرات في جين CYP21A2، مما يؤدي إلى نقص إنزيم 21-هيدروكسيلاز.
يمنع هذا الغدد الكظرية من إنتاج ما يكفي من الكورتيزول والألدوستيرون، الهرمونات التي تساعد في إدارة الإجهاد وتنظيم ضغط الدم.
بدلًا من ذلك، تنتج الغدد هرمونات الذكورة الزائدة (الأندروجينات)، والتي يمكن أن تؤدي إلى نمو غير طبيعي للعظام عند الأطفال، وزيادة شعر الوجه ومشاكل الدورة الشهرية عند النساء، وأورام الخصية عند الرجال، ومشاكل الخصوبة عند كلا الجنسين.
وإذا لم يتم علاجه، يمكن أن يؤدي فرط تنسج الكظر الخلقي الكلاسيكي إلى فقدان الملح والجفاف وحتى الموت.
علاج فرط تنسج الكظر الخلقي الكلاسيكي
يتضمن العلاج القياسي لفرط تنسج الكظر الخلقي تناول جرعات عالية من الجلوكوكورتيكويدات للحفاظ على مستويات الكورتيزول وتقليل المستويات الزائدة من الأندروجينات الكظرية، ولكن الجلوكوكورتيكويدات ذات الجرعات العالية غالبًا ما ترتبط بآثار جانبية خطيرة مثل زيادة الوزن ومرض السكري وأمراض القلب ومشاكل العظام، إلى جانب مشاكل المزاج والذاكرة.
وهذا يسلط الضوء على الحاجة إلى علاجات أحدث يمكنها إدارة أعراض فرط تنسج الكظر الخلقي مع تقليل الآثار الجانبية والمضاعفات الناجمة عن الجلوكوكورتيكويدات ذات الجرعات العالية.
موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية
يعمل Crinecerfont، الذي يتم تسويقه تحت الاسم التجاري Crenessity، عن طريق منع بعض البروتينات (مستقبلات CRF1) في الغدة النخامية في الدماغ، مما يساعد في التحكم في نشاط الغدد الكظرية.
يقلل هذا من الإفراط في إنتاج الأندروجينات الكظرية، مما يسمح للمرضى بتناول جرعات أقل من الجلوكوكورتيكويدات للحفاظ على مستويات صحية من الكورتيزول.
وفقًا لشركة Neurocrine Biosciences، صانعة الدواء، فإن Crenessity هو أول علاج جديد لمرض CAH الكلاسيكي منذ 70 عامًا ويقدم نهجًا رائدًا للعلاج.
استندت الموافقة على تجربتين سريريتين شملتا 182 بالغًا و103 أطفال مصابين بمرض CAH الكلاسيكي.
في الدراسة الأولى، تناول 122 بالغًا Crenessity وتناول 60 منهم دواءً وهميًا مرتين يوميًا لمدة 24 أسبوعًا.
حقق Crenessity انخفاضًا بنسبة 27٪ في جرعة الجلوكوكورتيكويد اليومية مع الحفاظ على مستويات ثابتة من الأندروستينيون (هرمون الأندروجين)، على النقيض من الانخفاض بنسبة 10٪ الذي شوهد مع الدواء الوهمي.
