الدواء الأمريكية توافق على أول علاج لمرض الوهن العضلي الشديد عند الأطفال
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاج جديد للأطفال المصابين بمرض الوهن العضلي الشديد (gMG)، وهو مرض يجعل العضلات ضعيفة ومتعبة بسرعة، هذا هو الدواء الأول والوحيد للأطفال الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات أو أكبر المصابين بمرض الوهن العضلي الشديد والذين لديهم أجسام مضادة معينة مرتبطة بهذه الحالة.
الوهن العضلي الشديد
يحدث الوهن العضلي الشديد (gMG) عندما يهاجم الجهاز المناعي عن طريق الخطأ الأماكن التي تتصل بها الأعصاب والعضلات، يؤدي هذا إلى تراكم الأجسام المضادة الضارة، والتي تحفز الجهاز المناعي بشكل مفرط، وتتلف الخلايا، وتجعل من الصعب على العضلات العمل بشكل صحيح.
دواء إيكوليزوماب
الدواء، المعروف باسم إيكوليزوماب ولكن يباع باسم سوليريس، هو جسم مضاد وحيد النسيلة يمنع بروتين مكمل معين لمنع تلف الأعصاب والعضلات والمساعدة في تخفيف الأعراض.
تمت الموافقة على الدواء لأول مرة في عام 2007، ويُستخدم بالفعل للبالغين المصابين بـ gMG وأمراض أخرى، بما في ذلك اضطرابات الدم والجهاز المناعي.
قالت الدكتورة شارون هيسترلي، رئيسة قسم الأبحاث في جمعية ضمور العضلات، في بيان صحفي، إن تمثل هذه الموافقة تقدمًا كبيرًا في علاج الوهن العضلي الشديد عند الأطفال وتوفر الأمل للأسر التي تتغلب على هذا المرض المعقد. إن توفر Soliris للأطفال يؤكد على أهمية البحث المستمر والابتكار في علاجات الأمراض العصبية العضلية.
يتم إعطاء Soliris من خلال التنقيط الوريدي الذي يستغرق حوالي 35 دقيقة للبالغين ومن 1 إلى 4 ساعات للأطفال، وهو متاح فقط من خلال برنامج أمان خاص (REMS) لأنه يمكن أن يزيد من خطر الإصابة بعدوى المكورات السحائية، يجب على المرضى الحصول على لقاح المكورات السحائية قبل أسبوعين على الأقل من بدء العلاج.
وفقًا للبيان الصحفي، استند قرار إدارة الغذاء والدواء إلى نتائج التجارب السريرية من البالغين المصابين بـ gMG ودراسات السلامة لدى الأطفال.
وفي دراسة استمرت 26 أسبوعا وشملت أطفالا تتراوح أعمارهم بين 12 و17 عاما، كانت الآثار الجانبية مماثلة لتلك التي شوهدت لدى البالغين، حيث كانت آلام العظام والعضلات الأكثر شيوعا.
