الدواء الأمريكية توافق على علاج جديد لمرض القلب الذي يهدد الحياة| تفاصيل
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاج جديد للبالغين المصابين بحالة قلبية مهددة للحياة تُسمى اعتلال عضلة القلب النشواني الترانسثيريتين (ATTR-CM).
يُعد اعتلال عضلة القلب النشواني الترانسثيريتين (ATTR-CM) حالة قلبية نادرة ولكنها خطيرة، قد تكون وراثية أو مصاحبة للتقدم في السن. يحدث هذا عندما تُشكل بروتينات الترانسثيريتين غير المستقرة (TTR) رواسب أميلويد في القلب، مما يُسبب سماكة وتيبس عضلات القلب، وهذا يُصعّب على القلب ضخ الدم، مما يؤدي إلى ضيق التنفس، والتعب، والإغماء، وعدم انتظام ضربات القلب، وفشل القلب، وزيادة خطر الوفاة المبكرة.
تفاصيل عن الدواء
يُباع هذا العلاج الجديد تحت اسم Amvuttra، ويعمل بطريقة فريدة لخفض مستويات الترانسثيريتين بسرعة، ومعالجة المرض من جذوره.
يساعد أمفوترا على تقليل خطر الوفيات المرتبطة بالقلب، ويقلل من مدة الإقامة في المستشفى، ويقلل من زيارات الطوارئ للقلب.
يحتوي أمفوترا على فوتريسيران، وهو دواء يستخدم تداخل الحمض النووي الريبوزي (RNAi) لإيقاف الجين الذي يُنتج بروتين TTR المعيب، يساعد هذا على إبطاء تلف القلب الناتج عن تراكم البروتين الضار.
تمت الموافقة على أمفوترا لأول مرة في عام ٢٠٢٢ لعلاج تلف الأعصاب الناتج عن تراكم بروتين TTR، يُعطيه الطبيب كحقنة تحت الجلد أربع مرات سنويًا.
صرحت موريل فينكل، رئيسة مجموعات دعم مرضى الداء النشواني (ATTR)، في بيان صحفي صادر عن شركة ألنيلام، الشركة المصنعة لأمفوترا، أن على الرغم من التطورات الحديثة، لا تزال هناك حاجة ماسة لهذا العلاج للمرضى الذين يعانون من داء النشواني (ATTR-CM)، وقد شهدتُ بنفسي تأثير داء النشواني (ATTR) على العائلات، بما في ذلك انخفاض جودة الحياة وفقدان الأحباء".
وأضافت: "يُمثل توفر هذا الخيار العلاجي الرائد لحظةً مهمةً للمرضى الذين يعانون من داء النشواني (ATTR). إنه يُمثل منارة أمل لمجتمعنا".
اعتمدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على تجربة سريرية شملت 655 شخصًا مصابًا بمتلازمة ATTR-CM.
وأظهرت النتائج أن أمفوترا قلل من خطر الوفاة وتكرار الإصابة بأمراض القلب بنسبة 28% على مدار 36 شهرًا. وفي فترة متابعة امتدت لـ 42 شهرًا، انخفض خطر الوفاة بنسبة 36%.
تشمل الآثار الجانبية الشائعة لأمفوترا آلام الأطراف والمفاصل، وضيق التنفس، وانخفاض مستويات فيتامين أ.
ورغم عدم وجود أي مخاوف جديدة تتعلق بالسلامة، يُنصح المرضى بتناول الجرعة اليومية الموصى بها من فيتامين أ ومراجعة طبيب عيون إذا كانوا يعانون من مشاكل في الرؤية مثل العمى الليلي.
وأفادت شركة ألنيلام (Alnylam) بأنها تتعاون مع شركات التأمين لضمان وصول الدواء على نطاق واسع، وتقدم الدعم للمرضى، بما في ذلك المساعدة في العلاج والتأمين والتمويل والتوعية.
