علماء يبتكرون نسخة آمنة من CRISPR لعلاج أمراض الأوعية الدموية الوراثية
يكشفت فريق من علماء الأحياء في الولايات المتحدة عن تطوير نسخة متقدمة من أداة تعديل الجينات الحائزة على جائزة نوبل CRISPR/Cas9، حيث صممت خصيصا للعمل داخل خلايا العضلات الملساء للأوعية الدموية، مما يفتح الباب أمام علاجات جينية أكثر أمانا وفعالية.
علماء يبتكرون نسخة آمنة من CRISPR لعلاج أمراض الأوعية الدموية الوراثية
نُشرت نتائج البحث في مجلة Nature Biomedical Engineering، حيث قدم العلماء بيانات ما قبل السريرية لعلاج جيني تجريبي يعتمد على النسخة المعدلة من أداة تعديل الجينات.
الميزة الأبرز في النسخة الجديدة أنها تقلل بشكل كبير من الأخطاء المطبعية في الحمض النووي (DNA Typos)، والتي كانت تمثل أحد أكبر العوائق أمام الاستخدام الآمن لتقنية كريسبر في البشر.
اختبر الباحثون العلاج على فئران معدلة وراثيا تعاني من مرض نادر يُشبه متلازمة اختلال وظائف العضلات الملساء متعددة الأنظمة، وهو مرض وراثي قاتل ناتج عن طفرة في جين ACTA2.
وعن أبرز النتائج، فقد تمكن العلاج من تصحيح الطفرة في ما بين 5–45٪ من الخلايا، كما نجح في إطالة حياة 60% من الفئران إلى أكثر من ستة أشهر.
بالمقابل، لم تنجُ أي من فئران مجموعة التحكم بعد الشهرين الأولين، حيث يُعد هذا المرض من أخطر الأمراض الوراثية النادرة، إذ يسبب منذ سن مبكرة تمدد الأوعية الدموية وسكتات دماغية متكررة وفشل في الشريان الأبهر.
وحتى اليوم، لا يوجد علاج فعال لهذا الاضطراب، ما يجعل النتائج الجديدة خطوة ثورية في مجال العلاج الجيني للأمراض الوراثية المميتة.
أكد الباحثون، تحت إشراف الأستاذ المساعد كلاينستيفر من كلية الطب بجامعة هارفارد، أن هذه النتائج تمثل قفزة نوعية في تطوير علاجات جينية تستهدف أمراض القلب والأوعية الدموية المرتبطة بالطفرات الجينية.
ويأمل الفريق أن يمهد هذا الابتكار الطريق أمام تجارب سريرية مستقبلية، قد تمنح المرضى خيارات علاجية لم تكن متاحة من قبل.
