دواء تجريبي جديد يخفض الكوليسترول الضار بجرعة واحدة فقط| دراسة توضح
كشفت تجربة أولية أن جرعة واحدة من الدواء التجريبي VERVE-102 قد تخفض مستويات الكوليسترول الضار (LDL) مدى الحياة، ما قد يغيّر طريقة التعامل مع المرض جذرياً.
دواء تجريبي جديد يخفض الكوليسترول الضار بجرعة واحدة فقط
ويعمل الدواء عبر تعطيل الجين المسؤول عن إنتاج LDL داخل خلايا الكبد، مما يؤدي إلى خفض مستوياته في الدم بشكل مستمر دون الحاجة إلى تناول أدوية يومية.
ووفقا للدراسة، شملت التجربة السريرية الأولية 14 مريضاً يعانون ارتفاعا كبيرا في LDL رغم تناولهم أدوية تقليدية مثل الستاتينات.
ووفقا لتفاصيل الدراسة، فبعد تلقي جرعة واحدة من الدواء انخفضت مستويات LDL بنسبة 21% في أقل جرعة، حيث وصل الانخفاض إلى 53% خلال 4 أسابيع عند أعلى جرعة، كما يصف الخبراء هذه النتائج بأنها خطوة واعدة نحو علاج طويل الأمد للمرضى الذين لا يستجيبون للعلاجات الحالية.
ويُنصح بأن تكون مستويات الكوليسترول أقل من 5 mmol/L للكوليسترول الكلي وأقل من 4 mmol/L لـ LDL، إذ يؤدي ارتفاعه إلى تراكم الكوليسترول في جدران الشرايين، مما يزيد خطر:
- النوبات القلبية
- السكتات الدماغية
- تصلب الشرايين
رغم ذلك، فإن الستاتينات وهي العلاج الأكثر استخداما، تخفض LDL بنسبة تصل إلى 50%، لكن الآثار الجانبية مثل آلام العضلات تدفع أكثر من نصف المرضى للتوقف عنها خلال عام.
وظهرت خلال السنوات الأخيرة مثبطات PCSK9، وهي علاجات قادرة على خفض LDL بنسبة تصل إلى 55%، ويمكن دمجها مع الستاتينات لتحقيق خفض يصل إلى 70%، لكن تكلفتها العالية تحد من انتشارها الواسع.

كيف يعمل الدواء الجديد VERVE-102؟
يستهدف الدواء بروتين PCSK9، لكنه يقوم بذلك بطريقة مختلفة تماما، إذ يعتمد على:
- تعطيل الجين المنتج لـ PCSK9 داخل خلايا الكبد.
- إعطاء جرعة واحدة عبر حقن بطيء في مجرى الدم لعدة ساعات.
- الاستمرار في تقليل إنتاج LDL دون إيقافه بالكامل.
وأظهرت الدراسة أن الدواء آمن نسبيا مع آثار جانبية خطيرة قليلة للغاية.
ويؤدي PCSK9 دورا مهما في التحكم بعدد مستقبلات LDL على سطح الكبد فكلما زاد نشاطه تم تدمير مستقبلات أكثر، وقلت قدرة الكبد على امتصاص LDL، وارتفع مستوى الكوليسترول الضار في الدم.
لذلك يساعد تعطيل الجين المنتج له على تحسين قدرة الجسم على التخلص من LDL تلقائيا.
يحذر الدكتور ريكاردو بيتراكو، استشاري أمراض القلب في لندن، من اعتماد العلاج قبل التحقق من أمانه على المدى الطويل، نظرا لاعتماده على تعديل جيني دائم.