الدواء الأمريكية توافق على دواء جديد لعلاج ضمور العضلات الشوكي| تفاصيل

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء إيتفيسما (onasemnogene abeparvovec-brve) لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA) لدى المرضى بعمر سنتين فأكثر، والذين يعانون من طفرة مؤكدة في جين العصبون الحركي 1 (SMN1).

يُعطى إيتفيسما، وهو علاج جيني قائم على ناقل فيروسي مرتبط بالغدة، عن طريق حقنة واحدة ثابتة الجرعة داخل النخاع الشوكي، لا تتطلب تعديلًا للعمر أو وزن الجسم.

ضمور العضلات الشوكي

استندت الموافقة إلى بيانات من دراسة STEER في المرحلة الثالثة من التسجيل، ودراسة STRENGTH في المرحلة الثالثة (ب) المفتوحة، والتي أظهرت تحسنًا ملحوظًا إحصائيًا في الوظيفة الحركية واستقرارًا في القدرات الحركية، وهو ما لا يُلاحظ عادةً في التاريخ الطبيعي للمرض.

استمرت التأثيرات على مدار 52 أسبوعًا من المتابعة. كانت أكثر الآثار الجانبية شيوعًا في دراسة STEER هي عدوى الجهاز التنفسي العلوي والحمى، بينما كانت أكثر الآثار الجانبية شيوعًا في دراسة STRENGTH هي نزلات البرد والحمى والقيء.

وصرح الدكتور جون دبليو داي، الحاصل على درجة الدكتوراه من جامعة ستانفورد في كاليفورنيا، في بيان: "تُعد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء أوناسيمنوجين أبيبارفوفيك (onasemnogene abeparvovec) المُحقن داخل القراب الشوكي (intrathecal)، تقدمًا جذريًا، إذ يُوسّع نطاق استخدام العلاج الجيني البديل التحويلي لضمور العضلات الشوكي (SMA) بين الفئات العمرية". وأضاف: "هذا الإنجاز ليس مجرد خطوة مهمة إلى الأمام في مجال ضمور العضلات الشوكي، بل يُشير أيضًا إلى إمكانيات جديدة في مجال الاضطرابات العصبية والطب الوراثي الأوسع".

مُنحت موافقة نوفارتس على دواء Itvisma.

أعراض ضمور النخاع الشوكي.. ضعف العضلات والارتعاش أبرزها

ضمور العضلات الشوكي للكبار.. يتطور ببطء ولا يؤثر على متوسط العمر