الموافقة على أول علاج جيني مضاد لـ اضطرابات الدم في العالم
كشفت وزارة الصحة البريطانية اليوم، عن الموافقة على استخدام علاج جيني مضاد لـ اضطرابات الدم، وهو يعد الأول من نوعه في العالم.
علاج جيني مضاد لـ اضطرابات الدم
كما أوضحت الهيئة التنظيمية الطبية في بريطانيا، أن بريطانيا أجازت علاجا جينيا يهدف إلى علاج مرض فقر الدم المنجلي، ونوع آخر من اضطرابات الدم الوراثية للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عاما فما فوق، ليصبح الأول من نوعه في العالم.
وأشارت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية البريطانية، أن دواء كاسجيفي هو أول دواء يتم ترخيصه ويستخدم أداة التعديل الجيني كريسبر، والتي فاز مخترعوها بجائزة نوبل لعام 2020.
ويعد مرض الخلايا المنجلية والثلاسيميا بيتا، هي حالات وراثية ناجمة عن أخطاء في جينات الهيموجلوبين، الذي تستخدمه خلايا الدم الحمراء لحمل الأكسجين في جميع أنحاء الجسم.
وبدوره، قال جوليان بيتش، مدير وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية البريطانية، إن مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا مؤلمان ويستمران مدى الحياة، وفي بعض الحالات يمكن أن يكونا مميتين.
كما أضاف أنه في التجارب السريرية، وجد أن عقار كاسجيفي يستعيد إنتاج الهيموجلوبين الصحي لدى غالبية المشاركين المصابين بمرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا المعتمد على نقل الدم، مما يخفف من أعراض المرض.
مضاد لـ اضطرابات الدم
وقالت الوكالة، إنه لم يتم تحديد أي مخاوف كبيرة تتعلق بالسلامة خلال التجارب، مضيفة أنها تراقب سلامة الدواء عن كثب.
ويتم إعطاء الدواء عن طريق أخذ الخلايا الجذعية من نخاع عظم المريض وتحرير الجين في الخلايا في المختبر، ثم يتم غرس الخلايا المعدلة مرة أخرى في المريض بعد تكييف العلاج لتحضير نخاع العظم.
