حقق نتائج مذهلة.. علاج جديد ينجح في شفاء الأطفال من فقدان السمع

كشفت دراسة جديدة عن علاج جيني يعالج فقدان السمع الوراثي عند الأطفال، حيث يمكن للأطفال الذين يعانون من الصمم الوراثي استعادة سمعهم بفضل هذا العلاج الجديد.

علاج جيني جديد لفقدان السمع الوراثي

في تجربة سريرية، شارك في قيادتها باحثون من مستشفى Mass Eye and Ear، تم فحص ستة أطفال لديهم شكل من أشكال الصمم الوراثي يسمى DFNB9، حيث يحدث هذا الصمم بسبب طفرات في جين OTOF، وتفشل هذه الطفرة في إنتاج بروتين يعرف باسم أوتوفيرلين، وهو ضروري لنقل الإشارات الصوتية من الأذن إلى الدماغ، وفقا لشبكة ABC الأمريكية.

وأُجريت التجربة - التي بدأت في ديسمبر 2022 - في مستشفى العيون والأنف والحنجرة بجامعة فودان في شنغهاي، وتضمنت استخدام فيروس غير نشط يحمل نسخة عاملة من جين OTOF، وتم إدخاله بعناية في الأذن الداخلية للأطفال الستة بجرعات مختلفة، وتمت مراقبتهم لمدة 26 أسبوعًا.

وأظهرت النتائج، التي نشرت في مجلة لانسيت، أن خمسة من الأطفال الستة، الذين تم تصنيفهم على أنهم يعانون من الصمم التام، استعادوا سمعهم، كما استعادوا القدرة على إجراء محادثة طبيعية.

ويقول الباحثون إن هذه هي أول تجربة سريرية بشرية تستخدم العلاج الجيني لعلاج هذه الحالة، مع علاج أكبر عدد من المرضى وأطول فترة متابعة.

فقدان السمع الوراثي

وقال الدكتور تشنغ يي تشين، طب الأنف والأذن والحنجرة وجراحة الرأس والرقبة في كلية الطب بجامعة هارفارد: يعد هذا حدثًا بارزًا حقًا ونحن سعداء للغاية، وسيكون لها تأثير كبير.

وتابع: "يؤثر فقدان السمع على الكثير من الأشخاص، وحتى الآن، لا يوجد دواء واحد معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج أي نوع من فقدان السمع، بما في ذلك فقدان السمع العا، لذا هذه هي المرة الأولى التي يمكن فيها استخدام نوع جديد تمامًا من نهج العلاج الجيني لعلاج الأطفال الذين يعانون من الصمم التام واستعادة وظيفة السمع.

دراسة تكشف عن نتيجة غريبة: ارتداء أدوات تقوية السمع تقلل الوفاة المبكرة

أضرار سماعات الأذن.. احذر فقد تفقدك السمع

وأضاف تشين أنه عندما يكون الأطفال غير قادرين على السمع، فإن ذلك يمكن أن يؤثر على نموهم ويكون له آثار طويلة الأمد، لذا يحب إجراء فحوصات السمع للأطفال الرضع بعد وقت قصير من الولادة.

ومن المفرر أن يتم عرض نتائج التجربة السريرية في 3 فبراير في الاجتماع السنوي لجمعية أبحاث طب الأنف والأذن والحنجرة في أنهايم، كاليفورنيا.

يأتي ذلك في أعقاب تقرير يتعلق بأول شخص في الولايات المتحدة، وهو صبي يبلغ من العمر 11 عامًا من إسبانيا، تم علاجه بالعلاج الجيني، الذي أعدته شركة الأدوية Eli Lully، لعكس الشكل الوراثي لفقدان السمع. وفقا لأطبائه في مستشفى الأطفال في فيلادلفيا.