الدواء الأمريكية توافق على علاج جديد للورم العصبي الليفي من النوع الأول
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار جديد لعلاج اضطراب وراثي نادر يسمى الورم العصبي الليفي من النوع الأول (NF1)، وهو مخصص للبالغين والأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين عامين وما فوق والذين يعانون من أورام عصبية (أورام عصبية ليفية ضفيرة) تسبب أعراضًا ولا يمكن إزالتها بالكامل بالجراحة.
الورم العصبي الليفي من النوع الأول
الورم العصبي الليفي من النوع الأول، هو اضطراب في الجهاز العصبي يؤثر على حوالي 100000 شخص في الولايات المتحدة. ويتسبب في نمو الأورام على الأعصاب، مما يؤدي إلى تغيرات في الجلد ومشاكل في العظام وصعوبات في التعلم.
يمكن أن يؤدي الورم العصبي الليفي من النوع الأول إلى تقصير العمر من ثمانية إلى 15 عامًا، وقد يصاب 30٪ إلى 40٪ من الأطفال المصابين بـ NF1 بأورام سريعة النمو تسمى الأورام العصبية الليفية الضفيرية. يمكن أن تسبب هذه الأورام الألم والإعاقة والمضاعفات الخطيرة، وغالبًا ما يصعب إزالتها بالجراحة.
ويعمل الدواء، الذي يسمى ميرداميتينيب ولكنه يباع تحت الاسم التجاري جوميكلي، عن طريق منع الإنزيمات التي تساعد الأورام على النمو، مما يساعد على تقليصها وإبطاء انتشارها.
وهو أول علاج معتمد للبالغين والأطفال المصابين بأورام مرتبطة بالورم العصبي الليفي من النوع الأول.
استند قرار إدارة الغذاء والدواء إلى نتائج إيجابية من تجربة سريرية شملت 114 شخصًا (58 بالغًا و56 طفلًا) مصابين بأورام عصبية مرتبطة بالورم العصبي الليفي من النوع الأول.
وفي غضون شهرين إلى ستة أشهر، شهد 41% من البالغين و52% من الأطفال تقلص أورامهم بنسبة 20% على الأقل.
وظل معظم الأشخاص الذين استجابوا لجوميكلي في حالة أفضل لمدة عام على الأقل، واستمر العديد منهم في التحسن على مدار عامين، وفقًا لبيان صحفي صادر عن شركة SpringWorks Therapeutics، صانعة الدواء.
تشمل الآثار الجانبية الشائعة الطفح الجلدي والإسهال وآلام الجسم والتعب والغثيان والقيء. وقد يعاني الأطفال أيضًا من الصداع وآلام المعدة والتهابات الأظافر ومشاكل القلب.
حذرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية من أن عقار جوميكلي قد يسبب مشاكل خطيرة في العين، بما في ذلك عدم وضوح الرؤية وتلف الشبكية، يجب على المرضى الإبلاغ عن أي تغيرات في الرؤية أو ألم في العين إلى طبيبهم على الفور.
ويجب على المرضى إبلاغ أطبائهم إذا كانوا يعانون من أمراض القلب أو إذا كانوا يتلقون علاجًا لأي مشاكل في القلب، كما حذرت الشركة المصنعة للدواء من أن عقار جوميكلي قد يضر بالجنين.
يجب على النساء إجراء اختبار الحمل قبل بدء العلاج واستخدام وسائل منع الحمل أثناء العلاج ولمدة ستة أسابيع بعد الجرعة الأخيرة (ثلاثة أشهر للرجال).
