الدواء الأمريكية توافق على علاج جيني جديد لاضطراب جلدي وراثي نادر| تفاصيل
أصدرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقة على علاج جيني جديد يعتمد على الخلايا، مخصص للأشخاص المصابين باضطراب جلدي وراثي نادر يُعرف باسم انحلال البشرة الفقاعي الضموري المتنحي (RDEB)، ويأتي هذا القرار بعد أن أظهرت الدراسات السريرية فوائد طويلة الأمد لهذا العلاج.
انحلال البشرة الفقاعي
يعاني حوالي 200 طفل سنويًا في الولايات المتحدة من انحلال البشرة الفقاعي (EB)، ويُعد الشكل الضموري الأكثر حدة من المرض، يُعرف العلاج الجديد باسم زيفاسكين (براديماجين زاميكيراسيل)، ويُعد الأول من نوعه ومعتمد لعلاج انحلال البشرة الفقاعي الضموري المتنحي، مما يمنح أملًا للمرضى الذين يعتمدون عادةً على العناية المستمرة بالجروح والضمادات.
وهو مرض يستمر مدى الحياة، وغالبًا ما يظهر في الطفولة، ناتج عن خلل في جين COL7A1 المسؤول عن إنتاج نوع من الكولاجين الذي يقوي التماسك بين طبقات الجلد، نقص هذا الكولاجين يُسبب جلدًا هشًا، والبثور وجروحًا بطيئة الشفاء، مع خطر العدوى ومضاعفات صحية.
اعتمدت إدارة الغذاء والدواء على تجربة سريرية أظهرت أن زيفاسكين جيد التحمل ويساعد في شفاء الجروح وتخفيف الألم، حيث أظهرت النتائج أن 81% من الجروح الكبيرة تحققت فيها نسبة شفائية تتجاوز 50% بعد ستة أشهر من علاج واحد، مقارنة بـ 16% فقط في الرعاية التقليدية. كما أتى الدعم من دراسة طويلة الأمد استمرت حتى 8 سنوات.
يعتمد العلاج على استخدام خلايا جلد المريض المعدلة وراثيًا لإضافة جين COL7A1 الصحيح، ما يعزز إنتاج الكولاجين اللازم لالتئام الجروح. يُزرع هذا الجلد المعدل جراحيًا على الجروح لتسريع الشفاء وتقليل الألم وحماية الجروح من العدوى.
وقالت الدكتورة آمي بالير، أخصائية أمراض جلدية، إن العلاج يمثل إضافة مهمة للعلاجات الحالية، ويساعد على توفير شفاء طويل الأمد وأملًا جديدًا لمرضى انحلال البشرة الفقاعي الضموري المتنحي، مع بعض الآثار الجانبية مثل الألم والحكة، ويجب مراقبته عن كثب بسبب خطر نادر بسرطان الخلايا الفقارية.
ومن المتوقع توافر زيفاسكين في الأسواق الأمريكية في الربع الثالث من 2025، عبر مراكز علاج مختصة بسرطان الخلايا الفقارية وغيرها من الأمراض الجلدية.
بالإضافة إلى ذلك، يُعتمد زيفاسكين على تقنية علاجية مبتكرة، حيث يُزرع الجلد المعدل بشكل جراحي لتعزيز التئام الجروح المزمنة، مما يوفر فرصة لتحسين جودة حياة المرضى بشكل كبير.
وتستمر الدراسات في تقييم السلامة والفعالية على المدى الطويل، مع تطلعات لنطاق أوسع من الاستخدامات في المستقبل، بما يعزز أمل المرضى ويقلل من اعتمادهم على الرعاية التقليدية المستمرة، ويؤدي إلى تقليل المضاعفات الصحية الناتجة عن الجروح المفتوحة
