دواء فموي يظهر وعدًا بإبطاء مرض دماغي قاتل يصيب الأطفال| تفاصيل
يلعب باحث من معهد كينيدي كريجر دورًا في جهد دولي كبير أسفر عن أول علاج دوائي واعد لمرض ضمور الغدة الكظرية وبيضاء الدماغ (cALD)، وهو مرض وراثي نادر يصيب الدماغ، وغالبًا ما يكون مميتًا، ويصيب الأولاد الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و12 عامًا.
يُدرس دواء ليريجليتازون، قيد البحث، في تجربة NEXUS، وهي تجربة سريرية دولية متعددة المراحل تُجرى حاليًا في الولايات المتحدة وأوروبا وأمريكا الجنوبية، وقد وجد أحدث تحليل، استمر ستة أشهر، وشمل 11 مريضًا، أن ليريجليتازون أبطأ تطور المرض لدى جميع المشاركين.
علاج لمرض ضمور الغدة الكظرية
والأمر الأكثر إثارة للاهتمام هو أنه أوقف المرض تمامًا لدى ما يقرب من نصف الأولاد، وهذه إشارة مبكرة واعدة جدًا لعلاج دوائي فعال محتمل لمرض ضمور الغدة الكظرية وبيضاء الدماغ. نُشرت الدراسة في مجلة eClinicalMedicine.
يقول الدكتور إريك مالاك، مدير الأبحاث السريرية في مركز موزر لحثل المادة البيضاء في كينيدي كريجر والمؤلف الرئيسي للدراسة، إن هذه اللحظة استغرقت سنوات من التحضير.
وقال مالاك: "هذه أول إشارة على أن دواءً فمويًا يمكن أن يبطئ من حدة هذا المرض المدمر. ومن خلال التعاون مع زملائنا الدوليين، تمكنا من اتخاذ هذه الخطوة المهمة نحو علاج آمن ومتاح للجميع".
ساهم الدكتور مالاك في تصميم الدراسة، وتقييمات فحوصات الرنين المغناطيسي، وتحليل بيانات الدراسة وتفسيرها، وساعد في تحديد مقاييس النتائج الرئيسية.
وقد كانت سنوات خبرته في التصوير بالرنين المغناطيسي وأبحاث التاريخ الطبيعي للأمراض فعّالة بشكل خاص في إنجاح هذه التجربة.
حاليًا، العلاجان الوحيدان لمرض حثل المادة البيضاء المرتبط بالعمر (cALD) هما زراعة الخلايا الجذعية التقليدية والعلاج الجيني بالخلايا الجذعية.
ويُعتبر كلاهما إجراءين عاليي الخطورة، وغالبًا ما لا يكونان خيارًا متاحًا للمرضى بسبب التوقيت أو المضاعفات أو صعوبة الحصول عليهما، وفي حال الموافقة عليه، سيصبح ليريجليتازون أول دواء فموي على الإطلاق لمرض حثل المادة البيضاء المرتبط بالعمر (cALD).
قال الدكتور مالاك: "هذه ثمرة سنوات من العمل والتعاون العالمي. نفخر بكوننا جزءًا من الفريق الذي يُطوّر العلوم للعائلات الأكثر احتياجًا لها. ونأمل أن يُؤدي هذا إلى خيار علاجي أكثر أمانًا وسهولة في الحصول عليه".
