قد يساعد دواء الربو في علاج اضطراب عصبي نادر| تفاصيل
أظهرت دراسة حديثة من جامعة مارتن لوثر هاله-فيتنبرغ (MLU) أن دواء الثيوفيلين، المعروف غالبًا كعلاج لـ الربو، قد يكون فعالًا في علاج اضطراب نادر يُعرف باسم خلل الحركة المرتبط بجين ADCY5.
أشارت النتائج إلى أن المرضى أبلغوا عن تحسن ملحوظ في أعراضهم وجودة حياتهم، حيث يُسبب هذا المرض خللًا وراثيًا يؤدي إلى ارتعاش وحركات لا إرادية تبدأ منذ الطفولة المبكرة، ولا يوجد حاليًا علاج محدد له.
وتتذكر البروفيسورة أندريا سينز من معهد الصيدلة في جامعة مارتن لوثر هاله-فيتنبرغ: "قبل عامين، تعاونّا مع مركز طبي في لايبزيغ لعلاج طفل عمره خمس سنوات باستخدام الثيوفيلين".
وتضيف: "لقد سجلت الولايات المتحدة سابقًا فوائد مؤقتة للكافيين على هذا المرض، ولكنها كانت نتائج قصيرة الأمد، لذا بحثنا عن دواء كيميائي مماثل ومعتمد للأطفال".
نتائج الدراسة
أظهرت الدراسة التجريبية نتائج مذهلة: إذ بعد عدة أشهر من العلاج، تمكن الطفل الذي كان يعتمد على الكرسي المتحرك من المشي بشكل مستقل والتحدث بوضوح أكبر، مع تقليل التشنجات العضلية بشكل كبير.
لتأكيد هذه النتائج، قام فريق سينز بدراسة 12 مريضًا يعانون من خلل الحركة المرتبط بجين ADCY5، من سبع دول تتراوح أعمارهم بين عامين و41 سنة، يُقدر أن هناك حوالي 400 حالة على مستوى العالم، وطلب من المشاركين أو أولياء أمورهم ملء استبيان عن تجاربهم مع الثيوفيلين.
ويقول سينز: "بالطبع، بدأنا بالتواصل مع الأطباء المعالجين، وشاركنا نتائجنا السابقة معهم، وناقشنا خيارات العلاج نظرًا لقلة المعرفة العامة حول هذا المرض". وتعاون الباحثون مع البروفيسور أندرياس ميركينشلاغر من مركز لايبزيغ الطبي، الذي كان جزءًا من الدراسة السابقة.
النتائج كانت واعدة: حيث أبلغ 11 من أصل 12 مريضًا عن تحسن كبير في حركة أعضائهم، مع متوسط تقييم للتحسن بلغ 7 من 10، وشمل ذلك انخفاض النوبات اللاإرادية، وتحسن المشية، بالإضافة إلى تحسين المزاج والصحة النفسية، وجودة النوم.
أما الآثار الجانبية، مثل التوتر العضلي، والصداع، والغثيان، واضطرابات النوم، فكانت نادرة، ولم يُبلغ أحد عن فائدة واضحة لدى أكبر المرضى سنًا (41 سنة).
يوضح سينز أن بدء العلاج فور التشخيص يُنصح به بشدة، مؤكدًا أن العلاج المبكر قد يساعد الأطفال على التعويض عن التأخير في النمو، حيث بلغ طفل عمره عامين بدأ العلاج عند التشخيص ولم يُظهر حتى الآن أي أعراض خطيرة. ويُعتقد أن مستقبل الأبحاث قد يحسن فاعلية العلاج من خلال تعديل الجرعة.
مع ذلك، يبقى الثيوفيلين علاجًا مؤقتًا وليس حلاً جذريًا، حيث أن خلل الحركة مرتبط بخلل وراثي يُفرط في إنتاج مادة ناقلة في الجسم، ولا يمكن تصحيح ذلك إلا عبر العلاج الجيني، وهو غير متاح حاليًا.
لا يمكن حتى الآن إصدار توقيت محدد لطرح هذا العلاج، إلا أن الثيوفيلين قد يظل وسيلة فعالة لتخفيف معاناة المرضى، خاصة الأطفال، وتحسين نوعية حياتهم على المدى القصير.
