الدواء الأمريكية توافق على علاج جيني لمرض عصبي نادر بـ 4 ملايين دولار
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، على Lenmeldy، وهو أول علاج جيني لعلاج الأطفال الذين يعانون من حثل المادة البيضاء متبدل اللون، بسعر 4.25 مليون دولار، ويعد الآن أغلى دواء في الولايات المتحدة، وفق موقع "health news".
ويعاني حوالي واحد من كل 40 ألف أمريكي من حثل المادة البيضاء متبدل اللون (MLD)، وهو مرض وراثي نادر يؤثر على الدماغ والجهاز العصبي، والذي يتجلى في فقدان الوظيفة الحركية والإدراكية والموت المبكر.
حاليًا، لا يوجد علاج لهذه الحالة، حيث يركز العلاج عادةً على إدارة الأعراض والرعاية الداعمة.
أول علاج جيني لمرض حثل المادة البيضاء
تمت الموافقة على Lenmeldy (atidarsagene autotemcel)، وهو أول علاج جيني لهذا المرض، في مرضى الأطفال الذين يعانون من مرحلة ما قبل ظهور الأعراض في مرحلة الطفولة المتأخرة، أو مرحلة ما قبل ظهور الأعراض في مرحلة مبكرة من الأحداث أو مرحلة مبكرة من أعراض حثل المادة البيضاء المتبدل اللون للأحداث.
Lenmeldy هو حقنة فردية يتم تناولها مرة واحدة بجرعة واحدة مصنوعة من الخلايا الجذعية لدم المريض نفسه، والتي تم تعديلها وراثيًا لتشمل نسخًا وظيفية من جين أريل سلفاتاز A (ARSA).
يحدث مرض MLD بسبب نقص إنزيم ARSA، مما يؤدي إلى تراكم الكبريتيدات (المواد الدهنية) في الخلايا، يؤدي هذا التراكم إلى إتلاف الجهاز العصبي المركزي والمحيطي.
يتم زرع الخلايا الجذعية المعدلة مرة أخرى في المريض، حيث تلتصق وتتكاثر داخل نخاع العظم حيث إنها تزود الجسم بالخلايا النقوية (المناعية) التي تنتج إنزيم ARSA، مما يساعد على تحطيم تراكم الكبريتيدات الضارة وقد يوقف تطور المرض.
قبل العلاج بـ Lenmeldy، يجب على المرضى الخضوع لعلاج كيميائي بجرعة عالية لإزالة الخلايا من نخاع العظم.
تم تقييم سلامة وفعالية Lenmeldy بناءً على بيانات من 37 طفلًا تلقوا العلاج في تجربتين سريريتين وبرنامج وصول موسع.
قلل العلاج باستخدام Lenmeldy بشكل كبير من خطر الإصابة بإعاقة حركية شديدة أو الوفاة مقارنة بالأطفال غير المعالجين الذين يعانون من MLD.
جميع الأطفال الذين يعانون من MLD الطفولي المتأخر قبل ظهور الأعراض والذين تم علاجهم باستخدام Lenmeldy كانوا على قيد الحياة عند عمر 6 سنوات، مقارنة بـ 58٪ فقط من الأطفال الذين لم يتلقوا العلاج.
في سن الخامسة، كان 71% من الأطفال الذين عولجوا بـ Lenmeldy قادرين على المشي دون مساعدة. الغالبية (85%) من الأطفال الذين تلقوا العلاج كانت لديهم درجات طبيعية في اللغة والأداء، وهو ما لم يتم الإبلاغ عنه لدى الأطفال غير المعالجين.
وكانت الحمى، وانخفاض عدد خلايا الدم البيضاء، والتهابات الجهاز التنفسي والجهاز الهضمي من بين الآثار الجانبية الأكثر شيوعا للعلاج.
